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ARVO 2016: aumento de la aparición de dianas de medicamentos tóxicos en la enfermedad de Stargardt
Lunes, 16 de Mayo de 2016

Como ocurre con todas las enfermedades que afectan a la mácula, el centro de la retina, la enfermedad de Stargardt es un problema en el tratamiento de los desechos de los medicamentos. “La basura” se genera mediante el proceso de la vitamina A, que es un nutriente esencial para la visión. Si pensamos en la retina como la máquina de la visión, la vitamina A es el combustible, lo que permite que la retina convierta la luz en señales eléctricas para poder ver. Y al igual que la gasolina, que produce gases, la vitamina A cuando se metaboliza genera productos secundarios no deseados.

Las personas que padecen la enfermedad de Stargardt tienen un defecto en el reciclaje de la vitamina A, lo que permite el crecimiento de productos de desecho. Los investigadores sugieren que el daño acumulado con el tiempo por las toxinas, finalmente, provoca una pérdida de fotorreceptores y de visión. Desafortunadamente, en la enfermedad de Stargardt, el problema es más notorio en la mácula, la responsable de la visión central. Las personas con esta enfermedad normalmente tienen un aumento del punto ciego, lo que dificulta la lectura, la conducción y el reconocimiento de las caras.

En agosto de 2015, la compañía de biotecnología Alkeus lanzó un estudio clínico multicéntrico de fase II para el medicamento ALK-001, enfocado en el problema del tratamiento de los desechos. La terapia se basa en una forma modificada de la vitamina A, que cuando se metaboliza en la retina genera menos desechos. Los científicos han desarrollado el medicamento ALK-001 reemplazando los átomos de hidrógeno por deuterio en la vitamina A. Como ya sabemos, la vitamina A deuterada no produce elementos tóxicos a diferencia de la forma natural. El deuterio es una forma natural, segura y no radiactiva del hidrógeno, el cual está presente en el cuerpo humano.

Varias compañías farmacéuticas están añadiendo el átomo de deuterio a los medicamentos candidatos con la esperanza de mejorar la seguridad y la duración de la eficacia. Por ejemplo: la compañía farmacéutica Teva ha pedido la aprobación de la deutetrabenazina a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE.UU., un medicamento que actúa en la discinesia tardía, un trastorno de movimientos involuntarios.

Hendrik Scholl, Doctor en medicina, investigador coordinador de TEASE y principal investigador en la Facultad de Medicina de Johns Hopkins, presentó el 2 de mayo, en la reunión anual de la Asociación de Investigación en Visión y Oftalmología (traducción aproximada en español por las siglas ARVO), un cartel que describía el proyecto ALK-001 que se llevará a cabo por 12.000 oftalmólogos de todo el mundo. Se debatió el mecanismo de acción del medicamento, los parámetros de los participantes, el ensayo clínico de dos años y la seguridad.

Hasta aquí, los estudios en animales han mostrado que el ALK-001 previene la formación y la acumulación de las toxinas y la pérdida de visión en los ratones que padecen la enfermedad de Stargardt. En un plazo de 4 semanas, el estudio de seguridad de Fase I tuvo éxito en las personas, no se mostraron efectos adversos o toxicidad.

“El estudio de Fase II nos dirá más sobre el potencial del medicamento ante la pérdida de visión en personas con la enfermedad de Stargardt”, afirma el Dr. Scholl. “Si funciona, podremos tener una oportunidad para intentarlo en otras enfermedades de la mácula, como la degeneración macular relacionada con la edad, la principal causa de ceguera en EE.UU. y en Europa. En todas las enfermedades de la mácula, se cree que las toxinas procedentes del mecanismo de la vitamina A contribuyen a la degeneración de la mácula. Sería genial tener una única opción para todas las enfermedades”.

Noticia traducida por Maria Angeles Jurado Bello para retinosis.org

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