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COMPROMETIDOS CON LA VIDA QUE NOS TOCA EN EL DÍA MUNDIAL DE LA RETINOSIS PIGMENTARIA EN ASTURIAS
martes, 3 de octubre de 2017

PROFESIONALES DE LA VISIÓN DESTACAN EN ARVO LOS GRANDES AVANCES CONSEGUIDOS EN ENSAYOS CLÍNICOS CON TERAPIA GÉNICA PARA EL TRATAMIENTO DE DISTROFIAS HEREDITARIAS DE RETINA

Otras opciones terapéuticas que se han presentado durante el Congreso Anual Mundial de la Visión y Oftalmología (ARVO) son incidir en la importancia de la neuroprotección durante todas las fases de la enfermedad degenerativa de retina, a base de antioxidantes y antinflamatorios, la terapia celular, los implantes retinianos y la optogenética, esta última aún en proceso de desarrollo.

El pasado sábado, 30 de septiembre, la Asociación Es Retina Asturias presentó, con motivo del Día Mundial de la Retinosis Pigmentaria y de la Semana Internacional de la Retina 2017, la Jornada científico social, “Terapias de la vista: investigando en retina” que este año ha querido dar visibilidad a los nuevos ensayos clínicos que se están realizando actualmente en distrofias hereditarias de la retina y que se dieron a conocer durante el último Congreso Mundial Anual celebrado por la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO), la organización de investigación sobre visión más grande y respetada del mundo, celebrado en Baltimore el pasado mes de mayo.

Para desgranar todos los detalles sobre los nuevos estudios y las terapias que se están aplicando actualmente en este campo, hemos contado con la investigadora y oftalmóloga Isabel Pinilla Lozano, del Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa de Zaragoza.
Durante su intervención la doctora Pinilla destacó que en el bloque más grande y en el que más se está avanzando es en la terapia génica. En este sentido, los retinólogos hacían hincapié en la importancia de entender la enfermedad de la distrofia retiniana, es decir, hacer estudios no con un objetivo terapéutico sino para conocer la naturaleza de la enfermedad y observar su evolución. Respecto a los ensayos clínicos en terapia génica, hay muchos en este momento. La gran mayoría, están documentados en amaurosis congénita de Leber, en Stargardt, Usher o retinosis ligado a X. Dentro de las terapias génicas también se están realizando tratamientos para la acromatopsia tipo 1 y 2, para el RPGR, la retinosquisis y para mutaciones del epitelio pigmentario, este último en fase de reclutamiento.

Según explicó la Doctora Pinilla las terapias génicas también conllevan problemas, debido a que los enfermos tienen una heterogeneidad muy grande. Existen más de 204 genes, localizados como causales y cada día ese número aumenta, más de 244 localizaciones en el gen que pueden alterar funciones, entre otras, las de fotorreceptores, en el metabolismo de los lípidos o la sinapsis, haciendo que la terapia génica sea muy complicada. Por eso, por ahora en los ensayos clínicos se está valorando y priorizando que no tengan efectos adversos severos, que sean seguros y que no tengan respuesta inmunológica, es decir que el paciente no sufra rechazo al tratamiento.

Otros estudios que se han dado a conocer en ARVO tienen que ver con la TERAPIA CELULAR. En este sentido, se han mostrado resultados con células madre embrionarias, que son las que más resultado tienen, células madre que se han modificado para que se conviertan en epitelio pigmentario o IPS, que son células madre de potenciales inducidas. Sobre ello se han presentado estudios de la Universidad de California donde utilizan células madre embrionarias, que derivan de embriones que se han cultivado en laboratorio, y se diferencian al epitelio pigmentario para el tratamiento de DMAE y Stargardt. En general estos son tratamientos aplicados a pacientes con muy baja visión por lo que no se consiguen mejoraría en su enfermedad pero sí conocer la seguridad y efectos de aplicar dichas terapias.
Otras de las líneas en las que se está investigando en terapia celular es la utilización de células progenitoras de la retina, de embrión de embarazos que no llegan a término, se cultivan y se utilizan para trasplante pero aún no hay resultados, están en fase de reclutamiento.

Según explicó la Doctora Pinilla las terapias génicas también conllevan problemas, debido a que los enfermos tienen una heterogeneidad muy grande. Existen más de 204 genes, localizados como causales y cada día ese número aumenta, más de 244 localizaciones en el gen que pueden alterar funciones, entre otras, las de fotorreceptores, en el metabolismo de los lípidos o la sinapsis, haciendo que la terapia génica sea muy complicada. Por eso, por ahora en los ensayos clínicos se está valorando y priorizando que no tengan efectos adversos severos, que sean seguros y que no tengan respuesta inmunológica, es decir que el paciente no sufra rechazo al tratamiento.

Otros estudios que se han dado a conocer en ARVO tienen que ver con la TERAPIA CELULAR. En este sentido, se han mostrado resultados con células madre embrionarias, que son las que más resultado tienen, células madre que se han modificado para que se conviertan en epitelio pigmentario o IPS, que son células madre de potenciales inducidas. Sobre ello se han presentado estudios de la Universidad de California donde utilizan células madre embrionarias, que derivan de embriones que se han cultivado en laboratorio, y se diferencian al epitelio pigmentario para el tratamiento de DMAE y Stargardt. En general estos son tratamientos aplicados a pacientes con muy baja visión por lo que no se consiguen mejoraría en su enfermedad pero sí conocer la seguridad y efectos de aplicar dichas terapias.
Otras de las líneas en las que se está investigando en terapia celular es la utilización de células progenitoras de la retina, de embrión de embarazos que no llegan a término, se cultivan y se utilizan para trasplante pero aún no hay resultados, están en fase de reclutamiento.

El Novelion, es un RETINOIDE para el tratamiento selectivo de la amaurosis congénita de leber que está dado también muy buenos resultados. Sin embargo, apunta la doctora Pinilla, en las terapias celulares también surgen problemas, como:
1. Problemas inmunológicos o de rechazo de células madres diferenciadas hacia el epitelio pigmentario, por lo que se hace necesario un tratamiento inmunosupresor para que el organismo no luche contra las células que no son tuyas.
2. Las células madre embrionarias tienen muchos efectos secundarios en el tratamiento.
3. El alto coste de las IPS o células madre pluripotenciales inducidas. porque la célula pasa por un proceso de modificación larguísimo para convertirla en neurona. Se trata de un proceso de creación de células a la carta cuyo coste es inalcanzable. Por eso en países como Japón, se buscan células dentro del sistema humano compatibles, llamadas HLA y que compartan muchos sectores de población, abaratando así el tratamiento.
4. Las IPS Son epigenéticamente variables. No son estables. En algún ensayo de DMAE, determinados genes de la célula mutaron y se convirtieron en potencialmente cancerígenos. Por lo que se tuvo que paralizar dicho ensayo.

Además de la terapia génica y celular, otras de las terapias utilizadas con frecuencia para las distrofias hereditarias de la retina en fase avanzada o con muy baja visión son los IMPLANTES EPIRRETINIANOS. El más conocido es el ARGUS II, que se ha puesto ya en más de 200 pacientes y en España se está utilizando en Barcelona. El problema de este dichos implantes, según reconoce la doctora Pinilla, es que al ser colocados a pacientes de muy baja visión, sólo se consiguen ver con ellos luces y alguna forma.
Y por último, otro de los estudios y terapias visuales en los que los afectados de distrofias retinianas tienen puestas sus esperanzas y que actualmente está en fase de desarrollo es la OPTOGENÉTICA, con la que se pretende que un alga actúe como fotorreceptor a nivel de las células ganglionares, es decir, que estas células actúen como fotorreceptor y se preserven en el tiempo.

Deseando que le deis la mayor difusión posible en vuestro medio y web, quedamos a vuestra disposición Para + INFORMACIÓN: MÓVIL/WHATSAPP: 619 248 469. Contacto: Andrés Mayor Lorenzo. Presidente de Retina Asturias

Un comentario sobre “COMPROMETIDOS CON LA VIDA QUE NOS TOCA EN EL DÍA MUNDIAL DE LA RETINOSIS PIGMENTARIA EN ASTURIAS”

  1. Ruth Ines dice:

    Interesantisimo, que ciego no quiere ver? Todos hare is cualuier Costa con tal de powder ver

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