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La Fundación Retina dirige el primer ensayo clínico a través de una terapia optogenética
jueves, 10 de septiembre de 2015

Se trata del primer ensayo en humanos mediante una nueva terapia genética que intenta restaurar la vista en pacientes que sufren retinosis pigmentosa.

(Dallas, Texas, 25 de Agosto de 2015) La Fundación Retina del sudoeste ha publicado hoy que será la primera en dirigir las fases I y II del ensayo clínico para estudiar la eficacia de una nueva aplicación de la terapia optogenética para el tratamiento de la retinosis pigmentosa. La fundación colabora con RetroSenseTherapeutics, LLC, que tiene un permiso de la FDA (Administración de Medicamentos y Alimentos, por sus siglas en inglés) para dirigir el primer ensayo de su terapia genética en humanos con el fármaco RST-001.

La retinosis pigmentosa es una enfermedad ocular hereditaria que afecta aproximadamente a 100.000 personas en todo el mundo. Esta enfermedad ocular genera un deterioro progresivo de los fotorreceptores (conos y bastones) de la retina, lo que provoca una pérdida gradual de visión y puede derivar en ceguera.

La optogenética, en líneas generales, consiste en transferir sensibilidad a la luz a las células que anteriormente no eran fotosensibles. A diferencia de otros ensayos genéticos que implican la sustitución del gen defectivo, este transmitirá el RST-001 a un área de la capa de células ganglionares de la retina para darle sensibilidad a la luz, con un porcentaje de recuperación de la visión del paciente.

“Se trata de una terapia genética en la que se coloca el gen dentro del ojo y devuelve la sensibilidad a la luz a las células,” afirma el Dr. David Birch, Director del Laboratorio de Rose-Silverthorne degeneraciones retinianas y uno de los principales investigadores del estudio junto con el Dr. Yi-Zhong Wang, Director del Laboratorio de la Función Macular en la Fundación Retina del Sudoeste.

“Estamos trabajando junto con RetroSense para desarrollar este nuevo acercamiento al tratamiento para la retinosis pigmentosa” declara el Dr. Wang. “La fundación Retina será la única que dirigirá el estudio y esperamos que se lleve a cabo a finales de este año.”

El estudio no se centrará solo en un tipo específico de RP. Sin embargo, al principio se podrán someter a este estudio los pacientes que padezcan RP avanzada y una percepción visual muy limitada.

“Muchos pacientes con retinosis pigmentosa tienen muchas posibilidades de padecer ceguera. Ahora, existen varios caminos que pueden tener éxito al reestablecer la visión a estas personas,” afirma el Dr. Birch.

Para más información sobre esta noticia de la terapia genética para RP en la Fundación Retina, pinche aquí para subscribirse a nuestro boletín de noticias Recently@Retina.

Traducido por María Ángeles Jurado Bello para la Asociación Es Retina Asturias

14 Comentarios sobre “La Fundación Retina dirige el primer ensayo clínico a través de una terapia optogenética”

  1. Fernando Herrera dice:

    Que grán noticia!! Muy alentadora y esperanzadora soy padre de un niño con RP y este tipo de noticias nos alientan a seguir luchando día a día con este problema que me a destruido la vida por completo, pero saco fuerzas de no se donde porque jamás voy a dejar a mi hijo solo con este terrible problema, quisiera subscribirme a su pagina para recibir noticias y comentarios de ustedes y de gente que tiene el mismo problema que nosotros.
    Mil Gracias!!

  2. rosario orquera mamanys dice:

    gracias por el maravilloso trabajo que hacen

  3. Sara Trujillo dice:

    Me gustaría saber en donde esta este tratamiento ojalá puedan contactarme mi hermana madre de dos pequeñas padece esa terrible enfermedad y hace dos días que su visión la cual era del 10 % se redujo s nada

  4. INDIANA PeñA dice:

    Mi esposo padece de retinosis pigmentaria. Estamos interesados en conocer los Avances sobre Esta enfermedad, agradezco sus informes y su dedicación. Muchas gracias

  5. Alberto dice:

    Yo padezco esta enfermedad (RP) y la noticia es muy esperanzadora, mi madre y hermanas ciegas yo estoy zafando tengo vision de un 5 por ciento,si puedo manejar el cpu es por que la poca retina que tengo es central pero no pierdo la esperanza,me gustaria suscribirme en el boletín gracias.

  6. silvia tejerina dice:

    mi esposo padece de esta cruel enfermedad , me encantaria que me informen de todo ,para que el pueda acceder a este tratamiento.
    muchas graicas

  7. Maribel Garcia dice:

    Mi madre y yo tenemos retinitis pigmentaria y queremos saber a cerca de los avances sobre la cura de esta enfermedad. Muchas gracias.

  8. Nicolas dice:

    buenas tardes mi nombre es Nicolas soy de Argentina y me padezco Retinosis Pigmentaria tengo 30 años de edad y me gustaria conocer los avances y tener noticias frecuentes de las nuevas alternarivas que vayan surgiendo

    Muchas Gracias
    Saludos

  9. retinasturias dice:

    Hola amigos y amigas,
    La optogenética es una nueva aproximación terapeutica que quizás nos devuelva la visión cuando ya no seamos caapces de diferenciar luz y oscuridad.
    Las investigaciones con animales así lo han probado.

  10. Julio Herrero dice:

    Esperemos que llegue pronto. Saludos

  11. oswaldo Valdiviezo dice:

    BUENAS TARDES COMO HAGO PARA CONTACTARLOS MI HIJA PADECE DE RP..

  12. Maria Jacqueline Gonzalez Ponce dice:

    Mi hijo tiene retinosis pigmentaria y quisiera saber más de la cura por favor se los pido mantengan me informada. Se los voy agradecer muchísimo

  13. Maria Jacqueline Gonzalez Ponce dice:

    Mi hijo tiene retinosis pigmentaria me gustaría
    Más información alguna página un contacto

  14. socorro dice:

    hola me gustaria recibir noticias de los avances que se van dando tengo un nieto y quisiera estar enterada de cualquier novedad para todos los que sufrimos de esto.

    gracias

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