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Más de 150 personas reciben tratamientos de terapia génica al participar en ensayos clínicos
Sábado, 7 de Septiembre de 2013

La Reunión de Retina Internacional tuvo lugar el día 6 de Mayo durante el Congreso de ARVO en Seatle.

La reunión se dividió en tres apartados: uno sobre retinosis pigmentaria y enfermedades raras,otro sobre degeneración macular asociada a la edad y por último se habló en general de diversas opciones terapéuticas.

RETINOSIS PIGMENTARIA Y ENFERMEDADES RARAS:

El Dr. José Sahel, del Instituto de la Visón de Paris, habló sobre el tratamiento del Síndrome de Usher de tipo 1B. Están realizando un estudio clínico en humanos con Síndrome de Usher tipo 1B utilizando adenovirus para realizar terapia génica vehiculizando el gen MY07A. Se trata de un ensayo cuyo objetivo primario es valorar la seguridad y eficacia de dosis ascendentes del agente génico transferido. El proyecto se está desarrollando con 15 pacientes y no han presentado problemas de seguridad.

Terapia génica de la Coroideremia presentado por el Dr. Markus Groppe del grupo del Dr. Robert McLaren. Se trata de un ensayo clínico en fase I, utilizando adenovirus para el reemplazo del RPE65.

Se han inyectado 12 pacientes, 6 con ellos con un seguimiento superior a los 6 meses, y no han tenido efectos negativos del vector viral y ha mejorado la función visual. En 2 de los pacientes ha mejorado la agudeza visual, sensibilidad al contraste y microperimetría, siendo este último test el más sensible para detectar los cambios, con mejorías respecto al ojo contralateral. Describieron la técnica de la inyección del vector adenoviral, compleja por el estado de la retina, y que podrá ser de utilidad en otras distrofias de conos. El Ensayo es un ensayo multicéntrico, en el que toda las técnicas quirúrgicas se realizarán en Oxford.

El Dr. Arthur Cideciyan habló de la degeneración de los fotorreceptores después de la terapia génica en el tratamiento con RPE65. En total desde 2007 se han tratado 15 pacientes y se conocen resultados a largo plazo. Comentó que tras la terapia génica se mejora la visión, mejoría que permanecerá durante al menos 3 años. Sin embargo las retinas tratadas perderán fotorreceptores a la misma velocidad que las no tratadas ya que los fotorreceptores siguen su curso de degeneración por lo que es importante completar la terapia génica con factores neuroprotectores. Estos resultados son similares a los obtenidos en el modelo canino.

El Dr. Shuichi Yamamoto expuso los resultados del estudio clínico realizado en Japón en fase 3 usando gotas de Unoprostone. El Unoprostone es un fármaco que disminuye la presión intraocular mejorando el flujo coroideo al modificar los canales del Calcio y además posee efecto inhibidor de la apoptosis. El estudio se ha realizado en 100 pacientes aleatorizados en placebo y tratamiento a dosis bajas y altas, obteniéndose los mejores resultados con las dosis más elevadas. El aumento de la sensibilidad de la retina disminuye al retirar el tratamiento y después de 2 años de terapia persiste un aumento de sensibilidad en las dosis altas. Ha sido aprobada la continuación del estudio en Fase III para valorar los cambios en la sensibilidad retiniana central.

El Dr. Robin Ali comentó el proyecto de trasplante de fotorreceptores donde se ha visto que existe una buena integración de las células trasplantadas con el resto de la retina, estableciendo contactos sinápticos.

DEGENERACIÓN MACULAR

El Dr. Alan Bird habló del tratamiento de atrofia geográfica utilizando CNTF (se están realizando ensayos en Retinosis Pigmentaria en distintos estadíos y en la Atrofia Geográfica).

El Ensayo en la Atrofia Geográfica es un mulcéntrico en el que se ha visto una buena tolerancia al tratamiento. El resultado más relevante es que el CNTF promueva la supervivencia de los conos controlados por cSLO así como una mayor integridad de la llamada línea de unión de los segmentos internos y externos.

El Dr. Steven D. Schwartz expuso los resultados de la terapia de células madre (ACT Stem Cell) en Degeneración Macular Asociada a la Edad DMAE y en Stargardt. Se han transplantado 20 pacientes con células madre embrionarias humanas derivadas hacia EPR. El estudio de seguridad es positivo, no se ha producido ni reacción inflamatoria ni tumores. Se observa pigmentación, la localización del injerto y autofluorescencia con el OCT. Se está viendo la posibilidad de inyectar más células. Entre sus conclusiones destaca la necesidad de la elección del estadío de la enfermedad ya que es necesaria que exista una membrana de Bruch para que las células se asienten, así como la necesidad de elegir el mejor momento para el trasplante de las células, en dependencia de su ciclo celular y de su estado de pigmentación para mejorar la supervivencia. Igualmente es necesario conocer el resultado de la inyección de una suspensión celular. En el Ensayo el problema más importante planteado es la necesiad de una inmunosupresión doble y agresiva, que plantea problemas de tolerancia en estos pacientes en edad avanzada.

TERAPIAS GENERALES

El Dr. Zrenner comentó los avances en implantes subretinianos y epiretinianos. Se están realizando avances técnicos en estas prótesis retinianas. Los pacientes con entrenamiento pueden reconocer caras, bajo condiciones idóneas puede reconocer objetos en una mesa y letras grandes en un ordenador. Igualmente como se van desarrollando
los implantes supracoroideos.

El Dr. Ivan Tochitsky presentó un trabajo en ratones ciegos en los que se restauró la función visual utilizando moleculas pequeñas fotoquímicas.

Estas moléculas químicas pueden restaurar la sensibilidad a la luz y la respuesta de comportamiento en ratones ciegos modelos de retinosis, sin terapia génica, solo con una inyección intravitrea. Este método puede ser utilizado para restaurar la visión en enfermedades degenerativas como la retinosis y la degeneración macular asociada a la edad y se está probando en modelos animales más grandes.

El Dr. Serge Picaud habló de la terapia utilizando optogenética para enfermedades degenerativas de la retina. Describió el método y su utilización tratando de reactivar fotorreceptores, bipolares de cono tipo ON y células ganglionares. Hay que aumentar la expresión de los genes y determinar la respuesta inmunológicas antes de realizar un ensayo clínico en humanos.

El Dr. Cremers informó de la iniciativa (LOVD database) que es una base de datos abierta con actualizaciones en mutaciones en 170 genes de enfermedades de la retina.

Un comentario sobre “Más de 150 personas reciben tratamientos de terapia génica al participar en ensayos clínicos”

  1. Daniel dice:

    Soy un paciente con Astargard que por suerte aún conservo un nivel de vista aceptable a mis 36 años. A pesar de ello en los últimos dos años he perdido mucha vista.

    Me interesaría mucho poder participar en los ensayos clínicos destinados a preservar las células respecto a la sensibilidad lumínica.

    Muchas gracias

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