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Nuevo fármaco potencial contra la enfermedad de Stargardt
Lunes, 14 de Diciembre de 2015

Un nuevo fármaco potencial contra la enfermedad de Stargardt, VM200, iniciará sus ensayos clínicos el año próximo 2016.

Imagen que muestra la composición de la Retinilamina

Vision Medicines es una compañía biofarmacéutica comprometida con el desarrollo de terapias innovadoras para los pacientes que sufren enfermedades degenerativas de la retina. La compañía ha recibido de la Universidad Case de Western Reserve (CWRU) una licencia exclusiva mundial para el desarrollo del fármaco llamado VM200. Se trata de una molécula pequeña que será administrada de forma oral y constituye un fármaco preclínico candidato para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt, una enfermedad huérfana que conduce a ceguera legal. El Dr. Chris Varma, co-fundador y director ejecutivo oficial de la compañía, ha informado de que se han iniciado ya una serie de investigaciones orientadas a dirigir VM200 hacia un programa de ensayos clínicos en fase 1/2 para la enfermedad de Stargardt en 2016. Este programa combinará la experiencia en investigación a nivel mundial del grupo que desarrolló el VM200 en la CWRU con la gran experiencia en oftalmología del equipo de Vision Medicines.

La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca y enfermedades hereditarias de la retina como el Stargardt son áreas de una gran necesidad médica no cubierta. Vision Medicines ha reclutado a un comité científico asesor a nivel mundial que incluye científicos líderes y médicos especializados en oftalmología, biología y genética de la retina. Mediante un proceso diligente y riguroso que ha implicado descartar casi 50 programas y tecnologías, han identificado y obtenido la licencia para fármacos candidatos que piensan tienen una probabilidad muy alta de éxito técnico y podrían constituir importantes nuevas opciones de tratamiento. Han identificado así VM200 como el fármaco candidato más prometedor para la enfermedad de Stargardt.

El Stargardt es una enfermedad de la retina asociada generalmente a mutaciones en el gen llamado ABCA4. Se trata de una enfermedad huérfana que conduce a ceguera legal y afecta a aproximadamente 100.000 personas en Estados Unidos, Europa y Japón, siendo la forma más común de degeneración macular juvenil hereditaria. Aunque no se dispone actualmente de terapias para esta enfermedad, sí existen tratamientos potenciales en desarrollo, como son la terapia génica experimental desarrollada por Sanofi y su empresa asociada en Reino Unido Oxford Biomedica, y la estrategia de células madre de Ocata Therapeutics (antes Advanced Cell Tecnology o ACT). Vision Medicines está ofreciendo una solución distinta: una pastilla para ser tomada de forma crónica. VM200 es una pequeña molécula potencialmente capaz de unirse a los productos tóxicos que se generan durante el ciclo visual y neutralizarlos, retrasando así o deteniendo la marcha hacia la ceguera. Su mecanismo de acción, según el Dr. Varma, es similar al de cómo los antiácidos contrarrestan los ácidos en el estómago, de forma simple y muy elegante. El VM200 se administra por vía oral y tiene el potencial para actuar sobre ambos ojos simultáneamente, de una forma conveniente y no invasiva. En la compañía piensan que podría contribuir a prevenir que los pacientes de Stargardt lleguen a ser legalmente ciegos, y que podrá ser utilizado en todas las etapas de avance de la enfermedad.

Existen datos preclínicos prometedores en relación al VM200 obtenidos en ratones que son modelo simultáneo de Stargardt y DMAE. El grupo del Dr. Krzysztof Palczewski, director del Departamento de Farmacología de la Facultad de Medicina de la UCWR, ha descubierto que las aminas primarias derivadas de retinoides son protectoras de la retina frente a la degeneración. En dicha Universidad se han fabricado recientemente nanopartículas de ácido poliláctico (un polímero biocompatible y biodegradable) que contienen en su interior una amina primaria llamada retinilamina. Estas nanopartículas permiten, tras ser inyectadas de forma subcutánea, una prevención prolongada de la degeneración de la retina en dichos ratones. Gracias a su parecido con la vitamina A, la retinilamina es capaz, tras liberarse de las nanopartículas de forma gradual, de atravesar la barrera hematorretiniana y alcanzar la retina. Allí actúa durante varios días, por un lado secuestrando el todo-trans-retinal y por otro inhibiendo la enzima RPE65 (retinoide isomerasa), responsable de la regeneración del cromóforo 11-cis-retinal. Es así, muy efectiva a la hora de disminuir la concentración de todo-trans-retinal en el interior de la retina hasta unos niveles que no son tóxicos. Como ya se sabe, el todo-trans-retinal es un aldehído derivado de la vitamina A que si se acumula en la retina se transforma en el compuesto tóxico llamado A2E, y éste en gránulos de lipofuscina en las células del epitelio pigmentario, produciendo la muerte de los fotorreceptores en la enfermedad de Stargardt y la DMAE. Los efectos protectores de la retinilamina sobre la retina en dichos ratones modelo han sido documentados a nivel estructural mediante tomografía de coherencia óptica (OCT) y a nivel funcional mediante electrorretinograma (ERG).

Además, Vision Medicines ha anunciado que la Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB) de Estados Unidos colaborará con la compañía y cofinanciará el desarrollo de VM200 mediante una prueba de concepto clínica. Para ello contribuirá con hasta 7,5 millones de dólares al avance de este novedoso programa, constituyendo el mayor acuerdo de co-financiación en la historia de la Fundación. Esta última está llevando a cabo actualmente un estudio llamado ProgSTAR, que pretende trazar la historia natural de la enfermedad de Stargardt con el objeto de obtener una mejor comprensión de su progresión (tasa anual) y cómo medir esta última con eficacia y rapidez en los ensayos clínicos. Los resultados de dicho estudio serán de gran ayuda en relación al desarrollo de VM200 y a la comprensión de los factores implicados en dicha enfermedad. Existe un gran colectivo de pacientes de Stargardt que están aguardando ser tratados, como lo demuestra el rápido reclutamiento de los 250 pacientes que están participando en el estudio ProgSTAR, algunos de los cuales lo harán posteriormente en ensayos clínicos, como el de VM200.

Vision Medicines es una empresa biofarmacéutica privada cuyo objetivo es el desarrollo en fase clínica de terapias innovadoras de enfermedades degenerativas de la retina que conducen a ceguera, incluidas las que son huérfanas, para las cuales no existen tratamientos. Fundada en 2013, la compañía está elaborando una hoja de ruta oftalmológica novedosa para tratar este tipo de enfermedades. Además de VM200, la trayectoria de Vision Medicines incluye VM100, un fármaco ya en fase 2/3 candidato para el tratamiento de la atrofia geográfica, una de las categorías más graves de DMAE seca. Estos programas se sitúan en las áreas de mayor de crecimiento del mercado de la oftalmología.

La Universidad Case de Western Reserve (CWRU) es una de las instituciones privadas de investigación más importantes de los Estados Unidos. Ubicada en Cleveland, Ohio, su personal se dedica a la enseñanza y la investigación de vanguardia en un ambiente de manos-a-la-obra en colaboración. Los programas reconocidos a nivel nacional incluyen artes y ciencias, medicina dental, ingeniería, derecho, administración, medicina, enfermería y trabajo social. El alumnado de la CWRU está constituido por aprox. 5.000 estudiantes de grado y 6.000 de postgrado.

La Fundación Lucha contra la Ceguera (FFB) es una organización nacional sin ánimo de lucro que dirige una investigación conducente a la prevención, tratamientos y curación de la retinosis pigmentaria, la degeneración macular, el síndrome de Usher y todo el espectro de las enfermedades degenerativas de la retina que afectan a más de 10 millones de estadounidenses. Su misión es garantizar la disponibilidad de nuevas terapias para estas enfermedades, habiendo dedicado desde 1971 más de 600 millones de dólares como financiador no gubernamental líder en la investigación de la retina. Estudios punteros financiados por la Fundación utilizando terapia génica han restaurado una visión significativa en niños y adultos jóvenes que antes eran ciegos, allanando el camino para ensayos clínicos adicionales de distintas enfermedades degenerativas de la retina. La Fundación cuenta también con casi 50 divisiones que ofrecen apoyo, información y recursos para las personas afectadas y sus familias en comunidades de todo el país.

La enfermedad de Stargardt normalmente se desarrolla durante la infancia y la adolescencia. La pérdida de visión central progresiva que conlleva está causada por la muerte de las células fotorreceptoras en la zona central de la retina, llamada mácula. Dichas células proporcionan al cerebro información del campo visual. La mácula es responsable de la visión central aguda necesaria para tareas como leer, ver la televisión y reconocer las caras. Los pacientes de Stargardt sufrirán una pérdida de visión conducente a una agudeza visual en el rango de 20/200 a 20/400, que es ceguera legal. La pérdida de visión es irreversible, y no puede ser restablecida con gafas, lentes de contacto o cirugía refractiva.

Para mayor información:

  • Vision Medicines announces exclusive worldwide licensing agreement with Case Western Reserve University for Stargardt disease drug candidate. Vision Medicines Press release (9 Nov. 2015). http://visionmedicines.com/news.html#tb-2
  • Vision Medicines announces co-funding agreement for Stargardt disease program with Foundation Fighting Blindness. Vision Medicines Press release (9 Nov. 2015). http://visionmedicines.com/news.html#tb-1
  • Prolonged prevention of retinal degeneration with retinylamine loaded nanoparticles. Puntel A, Maeda A, Golczak M, Gao SQ, Yu G, Palczewski K and Lu ZR. Biomaterials (Mar. 2015) 44: 103-110. http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0142961214012691

José Martín Nieto
Profesor de Genética
Departamento de Fisiología, Genética y Microbiología
Universidad de Alicante

32 Comentarios sobre “Nuevo fármaco potencial contra la enfermedad de Stargardt”

  1. horacio dice:

    Padezco de degeneracion macular bilateral humeda en ojo izquierdo y seca en el derecho. fui inyectado con Avastin 11 veces y con Lucentis wn dos oportunidades en el ojo humedo. Sin resultados positivos. Pregunto por nuevas tecnologias o medicinas a fin de por lo menos detener el avance del mal. Puedo enviar ultima OCT de esta semana como ilustrativa. Atentamente HR

  2. Noemi pastor palomo dice:

    Hola soy española y no tenia ni idea es este fármaco. Tengo la enfermedad de la enfermedad de stargardt hace 3 años y tengo 27 mi enfermedad va empeorando muy rapido. Mi madre por desgracia se lo vieron cuando tenía 10 años y mi hermana desde los 25 años igual que. Aquí los médicos nos no dicen nada de los avances, ni veo que se interesa mucho porque solo nos dice lo mismo y si se me cae el mudo encima. Vemos que estamos muy sola en esto y necesitamos que nos digan alguna información o algo. Me gustaría sasaber cuando entra estos fármacos en España o algo nose. Espero que ne respondáis y que ne podáis decir algo de éstos avances. Gracias

  3. Yaneth Cristina barajas vargas dice:

    Tengo retinosis pigmentaria diagnosticada hace 4 años, y tengo 43 años, mi enfermedad está muy avanzada y sería maravilloso poder hacer parte del grupo piloto para estas pruebas, o adquirir el medicamento.
    Recido en Colombia, y estoy muy interesada por cualquier información que me puedan enviar.
    Estaré muy atenta a su respuesta.
    Mil gracias

  4. jose luis dice:

    sufro retinosis pimentaria ,quisiera saber si este medicamento me alludaria ,soy de Argentina y me presto para ensallo ,les agradesco respuesta gracias

  5. bruno dice:

    Hola,tengo 39 años y me detectaron la enfermedad de stargardt aun sin hacerme un estudio previo yo tengo perdidad de vision desde muy chico peor mis padres no se dieorn cuenta solo me llevaron de chico a un oculista pero me indico lentes para descanso, hoy en dia me piden estudios con fluorecescia pero la verdda me da miedo este contraste que te inyectan, quisiera saber que podria hacer para detener la enfermedad.
    saludos
    gracias

  6. Noemi pastor palomo dice:

    A mi me lo hicieron con 25 sos. Aver no te va a doler ni nada, solo que se oasa un poquito mal. Te inyecta enbka vena un líquido fosforescente para que ese líquidlíquido llegue a toda tus venas del cuerpo y te ponen colirio para que las pólizas del ojo de agrande y ppuedan fotogtsfifotogfotogtsfifotogragifotogtsfifotogfotogtsfifotogragiar las pólizas y ouede verte mejor las manchas que nos salen en la mácula. Yasta no te preocupes. Todos hemos pasado ppor eso. Un saludo muy grande.

  7. Elizabeth dice:

    Hola,tengo 28 años y me han detectado distrofia macular y me va empeorando por momentos estaría interesada en este fármaco o algún laboratorio que necesité voluntarios para la investigación me ofrezco para lo que sea,con tal de que la enfermedad llegué a su fin

  8. Susana dice:

    Me llamo Susana soy de Argentina y me diagnosticaron fundus flavimaculatus y solo me indicaron vitaminas “ocuvits”. Deseo saber sobre la existencia de alguna medicación que frene el avance o erradite dicho padecer. Gracias desde Argentina.

  9. abel campos bellota dice:

    Por favor necesito imformacion sobre el fármaco M200
    Gracias.

  10. ingrid dice:

    hola tengo 37 años y sufro de esta enfermedad y quisiera datos o contactos porfavor soy de chile en estos años mi enfermedad a empeorado bastante realmente creo que todos los que padecemos esto lo encontramos terrible ojala la ciencia sea iluminada por dios para encontrar una cura pronto. gracias.

  11. retinasturias dice:

    Hola Ingrid, en Chile puedes contactar con la fundación Lucha contra la Ceguera en Chile http://www.retinitis.cl . Su presidente es Gustavo Serrano Reyes.

    Un saludo

  12. Emiliano dice:

    Hola, soy Emiliano de Argentina, tengo 33 años y hace de mi 15 años me diagnosticaron sindrome de Stargardt, creo que tenemos que ser pacientes y estar tranquilos; confiados en que la ciencia medica nos va a dar una mano con nuestra enfermedad. En mi caso ya no recuerdo como se ve con paramtros normales, avanza muy lento por lo que me acostumbro a manejarme sin darme mucha cuenta de la pérdida de visión, aunque sé que esta. Pude terminar mis estudios universitarios en Administración y hoy me desempeño en gerencia de dos empresas a la vez. No hay que desesperarse, creo que pronto tendremos la cura y el fin a este sufrimiento, creo que hay que realizarse todos los estudios y análisis recomendados por nuestro medico, la medicina genética avanza a pasos agigantados y tenemos que estar preparados para cuando ese momento llegue; pero ojo; si nuestro objetivo es cumplir nuestro objetivo en la vida, èsta enfermedad como muchas otras no pueden ser el causante de no cumplirlo, si o si hay que cumplir los objetivos en esta vida, con ojos o sin ellos, solo falta entendimiento!

    Cordial saludo
    Emiliano

  13. Emiliano dice:

    Cualquier novedad que tengamos en conjunto hay que informarla

  14. Daniel Ruetter dice:

    Por favor deseo informacion referente al VT200, tengo 63 años y solo he perdido gran parte de mi vision central, no asi la perisferica, deseo saber si lo de Uds.puede ayudarme, agradecere todo tipo der informacion, muchisimas gracias Daniel

  15. William Humberto Lopez Lopez dice:

    GRACIAS EMILIANO UN GUSTO SALUDARTE Y GRACIAS POR LA INFORMACION LA VERDAD ES MUCHA UTILIDAD YA QUE LA VERDAD ME INTERESA POR LA ENFERMEDAD DE MI HIJA, CUALQUIER INFORMACION QUE SE TENGA EN BIEN RECIBIDA Y PUES LA VERDAD ANDO BUSCANDO UNA MEJOR OPINION YA QUE AQUI EN NUESTRO PAIS NO HAY ESPECIALISTAS PARA ESTA ENFERMEDAD, MUY AGRADECIDO CON SU INFORMACION Y ESTAMOS EN COMUNICACION SIEMPRE, SALUDOS.

  16. Emiliano dice:

    No hay porque agradecer, que edad tiene su hija y en que pais vive?

  17. William Humberto Lopez Lopez dice:

    un gusto en saludarte Emiliano y gracias por responder, mi hija tiene 15 años y somos de Guatemala. y la verdad estoy muy interesado en la noticia del farmaco vm200 y estoy dando el seguimiento que se necesario.

  18. Susana dice:

    Mi hija fue diagnosticada con stargardt a los 16 años , ahora 36 años , tiene detenida su avance , pero su pérdida de visión es importante , quisiera saber si es factible aplica r este medicamento y como conectarnos con ida.

  19. leticia dice:

    buenas noches, soy madre de dos hijos con la enfermedad de stargardt tienen 31 y 34 años ellos empezaron con esta enfermedad a la edad de 11 y 12 años, ellos han salido adelante inclusive el mayor es licenciado en administracion de empresas, pero lamentablemente por su enfermedad nunca le dieron la oportunidad de ejercer esta carrera. desde que iba a empezar el año 2000 les comentaban que ya venian muchos adelantos para su enfermedad y hoy 2016 aun tienen la esperanza de que se encuentre la cura. Espero este VM200 les pueda ayudar. Uno de los anhelos de mi hijo mayor es poder manejar. Pido a Dios les de la sabiduria a las personas que estan en la investigacion para la cura. Desde Nuevo Laredo Tamaulipas, Mexico Un saludo.

  20. maricarmen ruiz navarro dice:

    maricarmen de la ciudad de mexico d. f. me detectaron la enfermedad de stargardt y me dijeron que hiba a quedar ciega,fue muy impactante para mi este diagnostico, y ademas que no hay un tratamiento medico que lo pueda curar e perdido paulatinamente la vision, actualmente tengo 62 años, trato de disfrutar la vida para cuando llegue el dia que ya no vea viva de mis recuerdos, hoy me entero de este farmaco el vm200, que nos está ofreciendo una posibilidad de detener la ceguera si asi es les agradecere de corazón me informen y su precio gracias.

  21. Georgina dice:

    Hola mi hija tiene 8 años y hace tres meses comenzo a perder la vista. Le diagnosticaron atrofia de cono ocular esto es lo mismo que el sindrome statgart y que especialista me puede dar esta respuesta?

  22. Ysabel Cabeza dice:

    Mi sobrino de 12 años fue diagnosticado con stargardt, los medicos dicen que actualmente tiene la vision de una persona de 80 años. Esta entrando en la adolescencia y no se puede predecir si evoluciona o se se estanca, eso realmente nos preocupa y sentimos dolor porque es un niño excelente, aplicado en sus estudios y con muchos sueños, nos inquieta no saber a donde mas recurrir, sobre todo porque los mismos medicos dicen que no tiene ninguna cura.

  23. Alma alavez reyes dice:

    Mi papá tiene resinosas pigmentaría ,está buscando tratamiento para su padecimiento nos gustaría sabes cómo puedo adquirir sus medicamento,el costo ,agradecería pudieran dejarnos información.

  24. patricia dice:

    Hola, mi mama posee esta enfermedad y antes fue tratada con estas inyecciones de forma positiva, lastimosamente ya no tenemos posibilidad de viajar para costearle el medicamento, existirá alguna manera que me envíe la información para conseguir el tratamiento a mi país (Bolivia) o sobre avances en este tema, le pido encarecidamente. Gracias

  25. elena rodriguez burgas dice:

    Hola, mi hermano tiene enfermedad stargadt y me gustaría conocer más sobre este tratamiento,
    Muchas gracias

  26. Marco dice:

    Hola mi padre tiene stargardts disease y no tiene la vision completamente perdidad pero no puede ver detalles. Quisiera saber si lo podrian ayudar.

  27. Yane dice:

    Hola soy colombiana deseo saber sobre el vvm200 mi mamá padece el síndrome de stangarth y está muy deseperada ggracias

  28. natalya dice:

    hola quisiera saber si en argentina ya se está implementando.

  29. Mario Morales Velazquez dice:

    hola que tal! He recibido con alegría la información expuesta en este artículo, al igual que la mayoría tengo la enfermedad de Stargart tengo 35 años el grado de avance de la enfermedad es de un porcentaje elevado me gustaría saber en qué fase se encuentra dicho tratamiento, saludos

  30. Pamela dice:

    Hola, dos integrantes de mi familia tienen la enfermedad del stargardt, me gustaría obtener más información sobre el tratamiento gracias.

  31. Ricardo dice:

    Hola soy de chile y me diagnosticaron distrofia de conos hace 1 año ha sido duro sobre todo al ver que la enfermedad avanza mi pregunta es si este medicamento sirve para mi distrofia y también aprovechó de pedirles a todos que tengamos confianza y fe en que llegara ese día que empecemos a sanar u que podemos seguir construyendo nuestras vidas tal como las queremos un abrazo a todos

  32. CRISTINA dice:

    Hola , soy de Argentina ,mi hija posee enfermedad de Stargardt desde el 2010 , favor necesito informacion del VM 200 Y como puedo obtenerlo.
    Muchas gracias

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