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QLT obtiene la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la retinitis pigmentaria
Jueves, 10 de Febrero de 2011

Una empresa canadiense de biotecnologí­a, ha anunciado que su producto sintético retinoides orales para el tratamiento de la retinosis pigmentaria se ha concedido la designación de fármaco huérfano*. La droga habí­a obtenido previamente la designación de fármaco huérfano de la FDA para el tratamiento de la Amaurosis congénita de Leber (LCA).

Los retinoides orales sintéticos, QLT091001, es un retinoide sintético de reemplazo para el 11-cis-retinal, que desempeña un papel clave en la bioquí­mica visual. El racional para el empleo de retinoides sintéticos como la terapia de reemplazo de la deficiencia de 11-cis-retinal se basa, en parte, sobre la labor del profesor Krzysztof Palczewski, ahora con sede en el Departamento de Farmacologí­a de la Universidad Case Western Reserve.

Los estudios preclí­nicos realizados en modelos de ratón y el perro del ACV demostró una corrección del defecto en fotorreceptores, además de la restauración de las respuestas del ERG a la luz. El compuesto completado la Fase 1 bis estudio en voluntarios sanos y una Fase 1b estudio (en los sujetos por lo menos 5 años de edad) está actualmente en curso.

Comentando sobre el anuncio Bob Butchofsky, Presidente y Consejero Delegado de QLT declaró que “estamos muy contentos de ganar este segundo estado de la designación de fármaco huérfano de la FDA para QLT091001, ya que refuerza el programa de retinoide sintético y permite importantes ventajas en el desarrollo continuo camino “, dijo. “Tenemos la esperanza de estos beneficios le ayudará a alcanzar nuestra meta de tratar a los miles de pacientes que sufren de estas enfermedades raras y de la vista debilitante heredó la retina “.

QLT Inc. (QLTI), ubicado en Vancouver y cotiza en el NASDAQ GS con un valor de $ 420M (14/1/11) fue fundada originalmente en la década de 1980 para comercializar los descubrimientos realizados en la Universidad de British Columbia. Desde entonces, la compañí­a se ha expandido más allá de su interés inicial en la inmunologí­a y de diagnóstico en los ámbitos de la entrega de medicamento contra el cáncer, y la retinopatí­a.
Fuente: URETINA, Casa del Templo, camino del templo, Blackrock, Co. Dublí­n. | Teléfono: 00353 1 2100092 | Fax: 00353 1 2091112 | Correo electrónico: @ euretina EURET

Según la Unión Europea un medicamento huérfano es aquél que cumple los requisitos:

1. Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea;

2. Que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estí­mulo

FUENTE: Blog del grupo Mirada Stargardt (baja visión)

4 Comentarios sobre “QLT obtiene la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la retinitis pigmentaria”

  1. roxana dice:

    hola tengo mi hijo de 16 años q tiene retinosis pigmentada y quisiera sabes si ese farmaco se puede conseguir facilmente o hay q pedirlo .soy argentina garcias

  2. Luz López Pascual dice:

    TENGO mi hija con retinosis pigmentaria en un grado muy leve hasta el momento y me gustarí­a saber si es conveniente iniciar o no la terapia con QLT o esperar que empeore. También deseo saber donde se puede hacer el tratamiento y cuanto vale hacerlo. Gracias Luz

  3. jorge dice:

    hola gracias pol los es esfuerzo que estan haciendo soy dominicano quiero saber si ya se puede usar ese trastamiento que tanto hemos esperado

  4. JUAN CARLOS dice:

    Tengo un hijo de 23 años con retinosis , se la han detectado hace 4 meses, necesitaria información sobre éste medicamento , sobre posibles tratamientos y que lejos o cerca estamos de él , soy de Argentina, donde se puede conseguir el medicamento, si es factible el tratamiento . Gracias

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