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Los Resultados Positivos del Estudio en Fase 2 del Producto de Neurotech NT-501 sobre la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) Seca (Atrofia Geográfica) constituyen una Prueba de Concepto
Sábado, 11 de Abril de 2009

Logotipo de Neurotech Inc.

Validan la Tecnologí­a ECT de la Compañí­a y Refuerzan el Inicio de Estudios Posteriores

Neurotech Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado hoy que el candidato a ser producto de vanguardia de la Compañí­a, denominado NT-501, retarda de forma importante la pérdida de visión en un ensayo clí­nico en Fase 2 llevado a cabo en sujetos que presentaban degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca con atrofia geográfica (AG). Esta última es una afección que destruye la agudeza en la visión central, originando a menudo una pérdida grave de visión en uno o ambos ojos. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para la DMAE seca.

En este estudio, una dosis alta de NT-501 estabilizó la mejor agudeza visual corregida (MAVC o BCVA) a los 12 meses, habiendo perdido un 96,3% de los pacientes tratados menos de tres lí­neas de visión, es decir, 15 letras, en comparación con un 75% de los pacientes del grupo que recibieron un tratamiento placebo.

El NT-501 es un implante intraocular que contiene células humanas que han sido modificadas genéticamente para secretar el llamado factor neurotrófico ciliar (CNTF). í‰ste es liberado directamente en la parte posterior del ojo de una forma controlada y continua por medio de la plataforma ECT (Tecnologí­a de Células Encapsuladas), propiedad de la Compañí­a, eludiendo así­ la barrera hemato-retiniana y superando un obstáculo principal en el tratamiento de las enfermedades de la retina.

La Fase 2 se ha realizado en 51 sujetos con Atrofia Geográfica mediante un estudio multicéntrico, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo. Los pacientes recibieron en uno de los ojos una dosis alta o baja del implante NT-501, o bien un tratamiento placebo, y se les determinaron los posibles cambios en su BCVA. Esta se midió mediante un Comprobador Electrónico de Agudeza Visual, utilizando el mismo protocolo de un anterior Estudio sobre Tratamiento Temprano de la Retinopatí­a Diabética. Sin embargo, en ninguno de los pacientes se observó un aumento de BCVA, probablemente debido a la existencia de daño en los fotorreceptores. No tuvo lugar ningún efecto adverso de importancia, y tanto el NT-501 como el procedimiento quirúrgico fueron bien tolerados.

“Los favorables resultados funcionales de agudeza visual obtenidos en pacientes en este estadí­o avanzado de DMAE seca son particularmente prometedores, dada la gran prevalencia de la enfermedad, su grave impacto sobre la calidad de vida y la actual necesidad médica de una terapia efectiva, aún no conseguida”, afirma el Dr. George A. Williams, investigador del estudio y Profesor y Director del Departamento de Oftalmologí­a del Hospital William Beaumont y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Oakland en Royal Oak, Michigan (Estados Unidos).

La fuerte tendencia hacia la estabilización de la agudeza visual a los 12 meses estaba precedida por un aumento (dependiente de la dosis y estadí­sticamente significativo) en el espesor de la retina, medido mediante tomografí­a de coherencia óptica (OCT), y observado al cabo de sólo 4 meses tras la implantación.

Este cambio estructural concordaba con estudios preclí­nicos del NT-501, en los cuales se demostró que el CNTF era capaz de aumentar el espesor de la retina y de la capa nuclear externa de los fotorreceptores, encargados de la visión. Este aumento del espesor de la retina podrí­a ser consecuencia de una preservación y protección de los fotorreceptores, al igual que se ha observado en numerosos modelos animales de degeneración retiniana.

“En base al aumento del espesor de la retina detectado en este estudio, parece ser que el CNTF puede ejercer un efecto biológico sobre los fotorreceptores de la retina, también observado en estudios previos en animales”, dice el Dr. Paul Sieving, Director del Instituto Nacional Ocular e Investigador Principal del estudio en Fase 1 que también está realizando Neurotech con el NT-501 sobre la retinosis pigmentaria.

“Creemos que los cambios anatómicos observados en pacientes tratados con NT-501 han dado lugar a un efecto beneficioso sobre la agudeza visual con un significado clí­nico en pacientes con atrofia geográfica”, comenta Ted Danse, Presidente y Director General de Neurotech. “El NT-501 puede constituir una opción terapéutica muy necesitada por estos pacientes, y pretendemos discutir estos datos con la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA, Estados Unidos) junto con el diseño de un ensayo clí­nico en Fase 3”.

“Estamos muy satisfechos de que el resultado de este ensayo haya sido tan prometedor para pacientes con DMAE seca y atrofia geográfica, y estamos orgullosos de nuestro largo apoyo a esta tecnologí­a única y revolucionaria”, afirma el Dr. Stephen Rose, Director Jefe de Investigación de la Fundación Lucha contra la Ceguera de Estados Unidos.

En este ensayo se han explantado cinco dispositivos al cabo de 12 meses tras su implantación, y se ha encontrado que todos contení­an células uniformemente sanas y viables que continuaban produciendo niveles terapéuticos de CNTF. Ello es coherente con los datos obtenidos a partir de múltiples ensayos del NT-501, en los cuales se han explantado hasta la fecha 23 dispositivos al cabo de 12-18 meses, y todos ellos contení­an células productoras de CNTF sanas y viables.

“También pensamos que los resultados positivos de este estudio y la viabilidad de las células a largo plazo validan nuestro programa ECT y refuerzan la oportunidad de realizar un gran avance hacia tratamientos a largo plazo y bien tolerados por pacientes que se enfrentan a enfermedades crónicas de la retina que les roban la vista. Así­, estamos desarrollando nuestro segundo producto utilizando la plataforma ECT para abordar una estrategia que ya ha sido bien validada: la terapia con anti-VEGF de la DMAE húmeda, la cual tiene el potencial de requerir una sola administración para un perí­odo de 12-18 meses, en comparación con el régimen de tratamiento actual de la DMAE húmeda, que requiere inyecciones mensuales y un seguimiento rutinario del paciente”, concluye Danse.

Los datos del ensayo en Fase 2 de la DMAE seca/AG se presentaron en el Simposio de Médicos de la Retina el 27 de Marzo de 2009 en las Bahamas, en el 5º congreso internacional sobre Angiogénesis Ocular y Degeneración Retiniana el 31 de Marzo en Las Vegas, en el encuentro sobre Técnicas y Tecnologí­as Vitreorretinales Avanzadas el 24 de Abril en Las Vegas, y en el congreso de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmologí­a (ARVO) el 6 de Mayo en Ft. Lauderdale, Florida.

Sobre el NT-501

El producto cabeza de serie de Neurotech NT-501 consiste en células humanas encapsuladas modificadas genéticamente para secretar factor neurotrófico ciliar (CNTF). Este es un factor de crecimiento capaz de rescatar de la muerte a los fotorreceptores y protegerlos frente a la degeneración. El NT-501 está diseñado para liberar de forma continua una dosis terapéutica de CNTF en la parte posterior del ojo.

Sobre la Tecnologí­a de Células Encapsuladas

La plataforma central de Neurotech es la Tecnologí­a de Células Encapsuladas (ECT), la cual es única en que permite una liberación sostenida y duradera de factores terapéuticos en la parte posterior del ojo. Los implantes ECT consisten en células que han sido modificadas genéticamente para producir una proteí­na terapéutica especí­fica, y han sido encapsuladas en una membrana de fibras huecas semipermeable. Las caracterí­sticas de difusión de esta membrana están diseñadas para promover una supervivencia de las células a largo plazo, al permitir la entrada de oxí­geno y nutrientes, a la vez que evitan el contacto directo de las células encapsuladas con los elementos celulares y moleculares del sistema inmune. Las células producen de forma continua la proteí­na terapéutica, que difunde fuera del implante en el sitio diana. La ECT permite así­ el suministro controlado y continuo de factores terapéuticos directamente a la retina, eludiendo la barrera hemato-retiniana.

Sobre Neurotech Pharmaceuticals

Neurotech está desarrollando terapias orientadas a preservar la visión para el tratamiento de enfermedades crónicas de la retina. El candidato a ser producto de vanguardia de la Compañí­a, NT-501, se halla actualmente en un estadí­o muy avanzado de su desarrollo clí­nico para la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca y retinosis pigmentaria (RP) avanzadas. El conjunto de productos a desarrollar por la Compañí­a también contempla tratamientos para la DMAE húmeda. Todos los programas en marcha de Neurotech se basan en la Tecnologí­a de Células Encapsuladas (ECT) propiedad de la Compañí­a. La ECT es única en el sentido de que permite la liberación controlada y continua de sustancias biológicas directamente en la parte posterior del ojo, superando así­ un obstáculo principal para el tratamiento de las enfermedades de la retina.

Epí­logo

Artí­culo original publicado en la página web de Neurotech (USA) el 26 de Marzo de 2009 (http://www.neurotechusa.com/news_events/pr_2009-03-26.asp).

Traducido por el Dr. José Martí­n Nieto, Universidad de Alicante. España

Se agradece cualquier comentario al respecto en el correo electrónico: asturias@retinosis.org

3 Comentarios sobre “Los Resultados Positivos del Estudio en Fase 2 del Producto de Neurotech NT-501 sobre la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) Seca (Atrofia Geográfica) constituyen una Prueba de Concepto”

  1. GLHORIA dice:

    HOLA COMPAí‘EROS ESA NOTICIA ES MUY ESPERANZADORA ES UNA PUERTA MAS QUE SE ABRE PARA LOS QUE SOMOS AFECTADOS , HE COLGADO LA NOTICIA TRADUCIDA GRACIAS A VOSOTROS EN NUESTRO BLOG PARA ASI DARLE MAS DIFUSION CUALQUIER COSA YA SABEIS QUE PODEIS CONTAR CON NOSOTROS .

    UN ABRAZO A TOD@S

    EQUIPO DIRECTIVO DE VIVIR DESENFOCADOS.

  2. Africa dice:

    hola mi nombre es Africa quisiera que me informasen cuanto tiempo podria tardar en ponerse en práctica pues yo tengo degeneracion macular la seca desde hace 4 años y cada vez estoy peor y mi mayor ilusií²n es que saquen algo lo antes posible por que tengo un sufrimiento muy grande por mi falta de visión y no me mentalizo a tener esta enfermedad para mi es horible tengo 44 años y mi vida cambió por completo y me llenarí­a de vida saber que pronto tendré solución me gustarí­a que alguien me pudiera informar del tema gracias.

  3. Cesar dice:

    Hola, mi nombre es César de Chile, mi Madre sufre de degeneración macular seca ademas tiene desprendimiento de humor vitreo, la operaron de carataras hace varios años y no le insertaron lente intraocular por lo que el humor vitreo quedo con movimiento por si fuera poco tiene alta miopia, y al igual que Africa, sufre mucho y por consiguiente toda la familia ya que todos los dí­as es una icertidumbre de si vera mejor a la mañana siguiente. Espero nos puedan cooperar y estamos dispuesto a ayudar en lo necesario. Soy Ingeniero en Electrónica y he generado algunas soluciones para visión baja pero no es suficiente. Mi pregunta final es, si con celulas madres se puede mejorar un gran porcentaje de donde conseguimos celulas madres para ella, pueden ser de algún nieto nacido hace poco? Gracias

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