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RetroSense Therapeutics consigue la designación de medicamento huérfano para el producto RST-001 para el tratamiento de la Retinosis Pigmentaria
jueves, 20 de noviembre de 2014

Enfoque único que combina la terapia génica y la optogenética con la intención de tratar la ceguera.

ANN ARBOR, Mich. RetroSense Therapeutics, LLC, una compañía biofarmacéutica privada, ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano para el principal producto de la compañía, RST-001 , para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). RetroSense Therapeutics está desarrollando RST-001 como la primera aplicación de la terapia génica con optogenética para restaurar la visión a los afectados por RP.

“Nos complace que la FDA haya concedido la condición de fármaco huérfano para nuestro principal producto, RST-001″

La optogenética consiste, en términos generales, en conferir sensibilidad a la luz a las células que no lo eran previamente de forma nativa. Mediante la aplicación de la optogenética a retinas en las que conos y bastones han degenerado, RetroSense confiere nueva sensibilidad a la luz a la retina, con la expectativa de mejorar la visión o restaurarla. Se espera que RST-001 tenga aplicación para todas las formas de RP, independientes del gen o mutación causante.

El enfoque de la compañía para el uso de la optogenética en la restauración de la visión se basa en una investigación pionera, realizada en el Instituto Kresge de los ojos, de la Universidad Estatal Wayne, el Departamento de Anatomía y Biología Celular, y el Hospital General de Massachusetts. RetroSense tiene los derechos en todo el mundo exclusivos sobre la propiedad intelectual relevante de ambas instituciones.

“Nos complace que la FDA haya concedido la condición de fármaco huérfano a nuestro principal producto, RST-001″, declaró Sean Ainsworth, CEO de RetroSense Therapeutics ‘. “Este importante hito nos permitirá continuar desarrollando nuevos e innovadores tratamientos para la retinosis pigmentaria, una condición verdaderamente debilitante. Tenemos la esperanza de que los beneficios asociados con la condición de fármaco huérfano nos permitirán avanzar en el desarrollo de RST-001 y, finalmente, situarlo en el mercado donde pueda beneficiar a muchas personas que sufren de ceguera debido a la retinosis pigmentaria”.

La Oficina de la FDA para el Desarrollo de Productos Huérfanos apoya la evaluación y el desarrollo de productos que estén destinados al tratamiento seguro y efectivo, el diagnóstico o la prevención de enfermedades o afecciones poco frecuentes. La concesión por la FDA de la designación de fármaco huérfano es un incentivo para el desarrollo de medicamentos y terapéutica biológica para las enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Los beneficios de la designación de fármaco huérfano incluyen un período de siete años de exclusividad en el mercado después de la aprobación de la FDA, ciertos créditos fiscales para los gastos de ensayos clínicos llevados a cabo después de la designación de medicamento huérfano, y la reducción de las tasas reglamentarias.

Acerca de Retinosis Pigmentaria

La retinosis pigmentaria es una enfermedad genética que conduce a la degeneración progresiva de conos y bastones (células que se encuentran en la retina del ojo que detectan la luz). La pérdida de estas células da lugar a pérdida severa de visión y ceguera. Actualmente no hay medicamentos aprobados por la FDA para el tratamiento de RP.

Acerca de RetroSense Therapeutics

RetroSense Therapeutics es una compañía de biotecnología de propiedad privada para el desarrollo de terapias génicas diseñadas para restaurar la visión en pacientes que sufren de ceguera debido a la retinosis pigmentaria (RP) y la degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE seca). No hay fármacos actualmente aprobados por la FDA para mejorar o restaurar la visión en pacientes con estas condiciones degenerativas de la retina. RetroSense está dirigido por un equipo con amplia experiencia en llevar productos desde la fase de descubrimiento hasta la clínica.

Fuente: www.begisare.org

Fuente original: www.businesswire.com

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