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Terapia génica de la retinosis pigmentaria en mutaciones del gen CRB1
Martes, 4 de Abril de 2017

El equipo de investigación del Dr. Jan Wijnholds, integrante del Departamento de Oftalmología de la Universidad de Leiden (Holanda), trabaja en el desarrollo de una cura para la retinitis pigmentosa y la amaurosis congénita de Leber asociadas a mutaciones en el gen CRB1.

La idea inicial de equipo de trabajo del Dr. Wijnholds fue la de reemplazar el gen CRB1 introduciendo una copia sana del mismo, sin embargo ello no funcionó debido a reacciones inmunológicas adversas.

Motivado a lo anterior, se optó con éxito en reemplazar la pérdida del CRB1 mediante la introducción de una nueva copia del gen CRB2 que tiene exactamente las mismas funciones que CRB1, y en este caso, no se generó una respuesta inmune adversa.

El Dr. Wijnholds espera comenzar con la producción de un vector para terapia génica para ensayo clínico antes de finales del año 2017, e iniciar los estudios clínicos de fase I / II a finales del 2018.

Información traducida de la web de la propia Universidad Leiden (Holanda).

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