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AGTC anuncia el desarrollo de una nueva terapia génica para la enfermedad de Stargardt
lunes, 11 de noviembre de 2019

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Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), una compañía de biotecnología que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina y otras afecciones, ha ampliado su línea de desarrollo de tratamientos incluyendo una terapia génica para la enfermedad de Stargardt causada por mutaciones en el gen ABCA4.

El desarrollo de la terapia génica para la enfermedad de Stargardt ha sido un desafío ya que los virus adenoasociados (AAV) diseñados en laboratorio que se utilizan actualmente en las últimas terapias génicas para enfermedades de la retina, no tienen la capacidad para ser usadas adecuadamente con el gen ABCA4 debido a su gran tamaño.
La nueva terapia génica de AGTC para la enfermedad de Stargardt utiliza tecnología AAV de doble vector, que administra el gen ABCA4 en dos mitades. Cuando las mitades se entregan en los fotorreceptores se recombinan para producir un gen ABCA4 completo y plenamente funcional.
El sistema de doble vector se basa en la tecnología desarrollada por el Dr. William Hauswirth de la Universidad de Florida, uno de los principales desarrolladores de terapias genéticas para enfermedades de la retina junto con sus colegas de la Universidad de Columbia Británica. Su sistema de doble vector AAV consiguió entregar con éxito y de forma segura genes funcionales ABCA4 a animales de gran tamaño. Este trabajo de validación del nuevo sistema es un hito importante para avanzar hacia nuevos tratamientos mediante ensayos clínicos. El estudio en grandes animales se publicó recientemente en la revista Human Gene Therapy.
El Dr. Brian Mansfield, vicepresidente ejecutivo de investigación y director científico interino de la FFB (Foundation Fighting Blindness) comentó al respecto: “El anuncio de AGTC del desarrollo de una terapia génica para la enfermedad de Stargardt y el éxito del estudio en grandes animales del Dr. Hauswirth para la entrega del gen ABCA4 son avances emocionantes para los afectados por esta enfermedad. Estamos muy contentos de ver este posible tratamiento avanzar hacia un estudio en humanos. Si tiene éxito, esto podría allanar el camino para la entrega de otros genes que actualmente son demasiado grandes para el empleo de la habitual tecnología basada en AAV.”
La enfermedad de Stargardt es la principal causa de degeneración macular hereditaria, afectando a unas 30.000 personas sólo en los Estados Unidos. Si bien la edad de aparición y la gravedad de la afección pueden variar, la enfermedad causa una pérdida progresiva de la visión central, y a menudo se diagnostica en niños y adultos jóvenes.
AGTC informó recientemente de resultados alentadores para sus ensayos clínicos de terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (mutaciones RPGR) y la acromatopsia (mutaciones CNGB3 y CNGA3).
La compañía también tiene una terapia génica para degeneración macular asociada a la edad (DMAE seca) y un tratamiento optogenético entre sus proyectos en fase preclínica.

Fuente de la noticia

Traducción: Jose ( Las Palmas, Noviembre 2019) josus@telefonica.net

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