ACDN-01 es el único medicamento genético que está entrando en desarrollo clínico para la enfermedad de Stargardt.

Ascidian Therapeutics ha recibido autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para lanzar un ensayo clínico de fase 1/2 para ACDN-01 , la terapia de edición de ARN de la compañía para personas con la enfermedad de Stargardt, una forma hereditaria de degeneración macular causada por mutaciones en el gen ABCA4. . La compañía planea comenzar la inscripción para el ensayo clínico, conocido como STELLAR, durante el primer semestre de 2024.

A diferencia de las terapias genéticas que administran un gen sano (ADN) completo para reemplazar el gen mutado, o que editan el ADN, ACDN-01 reescribe el ARN, el mensaje genético derivado del ADN que las células leen para producir proteínas. Las proteínas saludables son esenciales para la supervivencia y el funcionamiento de todas las células del cuerpo, incluidas las de la retina. ACDN-01 reescribe específicamente los exones de ARN, las regiones donde es más probable que se produzcan mutaciones en el gen ABCA4. Ascidian estima que ACDN-01 puede abordar mutaciones en ABCA4 en un porcentaje significativo de personas con enfermedad de Stargardt porque la edición reemplaza una gran cantidad de exones, todos a la vez.

Al atacar la enfermedad de Stargardt a nivel de ARN, ACDN-01 supera dos limitaciones con enfoques terapéuticos que reemplazan o editan el ADN. En primer lugar, evita el desafío de administrar el gran gen ABCA4 que excede la capacidad de los sistemas de administración viral conocidos como virus adenoasociados (AAV) que se utilizan típicamente en terapias génicas retinianas. Además, la edición de ARN evita la edición permanente y fuera del objetivo, lo que supone un riesgo potencial con la edición de genes.

ACDN-01 se administra mediante una inyección subretiniana única.

El tratamiento emergente es el primer editor de exones de ARN que ingresa al desarrollo clínico para cualquier enfermedad y el único tratamiento terapéutico en etapa clínica dirigido a la causa genética de la enfermedad de Stargardt.

ACDN-01 ha demostrado una edición de exones de ARN eficiente y duradera en un modelo animal grande y en explantes de retina humana.

La Fundación Lucha Contra la Ceguera de Estados Unidos (FFB) y Ascidian colaboran estrechamente. La Fundación proporcionó datos de su estudio de historia natural ProgSTAR sobre cómo progresa la enfermedad de Stargardt en los pacientes afectados.

La enfermedad de Stargardt afecta aproximadamente a 30.000 personas en Estados Unidos. Se caracteriza por la acumulación de subproductos tóxicos del metabolismo de la vitamina A en la retina, lo que en última instancia conduce a la muerte de las células retinianas y la pérdida de la visión central. Las personas con la enfermedad de Stargardt pueden perder la capacidad de leer, conducir y reconocer caras. La afección suele diagnosticarse en niños o adultos jóvenes, pero la edad de aparición, la gravedad y la tasa de progresión pueden variar.

Fuente: FFB

Entrada publicada el lunes, 12 de febrero de 2024 a las 11:19
Categoría: Actualidad, Investigación, Stargardt, Tratamientos
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