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PYC Therapeutics, un desarrollador de terapias de ARN con sede en Australia, informó los resultados iniciales de su ensayo clínico de fase 1 PLATYPUS en los Estados Unidos para una terapia de ARN conocida como VP-001 para personas con retinosis pigmentaria 11 (RP11) que es causada por mutaciones en el gen PRPF31. (más…)
ACDN-01 es el único medicamento genético que está entrando en desarrollo clínico para la enfermedad de Stargardt. (más…)
Los afectados por Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR) y otras patologías raras que limitan la visión participarán en la jornada formativa ‘Ensayos Clínicos: Lo que deben saber los pacientes’ organizada por la Asociación Retina Comunidad Valenciana y que tendrá lugar el 19 de enero en Valencia. (más…)
Dan un paso clave hacia un nuevo tratamiento de la ceguera hereditaria. Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón (OSU), en Estados Unidos, han demostrado en modelo animales la posibilidad de utilizar nanopartículas lipídicas y ARN mensajero, la tecnología en la que se basan las vacunas COVID-19, para tratar la ceguera asociada a una rara enfermedad genética. (más…)
El Garvan Institute ha financiado un ensayo clínico para probar cómo las células modificadas genéticamente podrían restaurar la función de la insulina y reducir la necesidad de inmunosupresión en pacientes con diabetes tipo 1. (más…)
Cartel jornada.De la Investigación al
tratamiento. La experiencia de
recuperar visión
Jornada Científica-social. De la Investigación al tratamiento. La experiencia de recuperar visión. (más…)
Sin duda hay mejores y peores vías para abordar el tratamiento del Stargardt. Una de ellas es tratar de reducir los residuos tóxicos derivados del ciclo visual defectuoso que caracteriza a esta enfermedad, que es sin duda una gran idea, pero otra es tratar de conseguirlo disminuyendo no los desechos directamente, sino el propio ciclo visual. (más…)
La última actualización de datos es buena en cuanto a encuestas realizadas a pacientes. Sin embargo, se necesita el reclutamiento de más CUIDADORES de pacientes pediátricos. (más…)
En el Instituto de Oftalmobiología Aplicada de la Universidad de Valladolid (IOBA-UVa) está llevando a cabo un Ensayo Clínico en pacientes con Neuropatía Óptica Isquémica Anterior Aguda No Arterítica. (más…)
El disulfiram es un fármaco conocido en la práctica médica como un potente disuasorio del consumo de alcohol en pacientes alcohólicos; un uso para el que se aprobó hace ya más de 70 años. Sin embargo, recientemente se le están encontrando otras propiedades útiles: por ejemplo, podría proteger los pulmones frente a la lesión pulmonar que causa la covid. (más…)