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Archivo para la categoría 'Amaurosis congénita de Leber (LCA)'

Últimos avances prometedores en terapias para la amaurosis congénita de Leber
13 de julio de 2021

logo DBGENLa empresa Editas Medicine, especializada en el desarrollo de terapias de edición génica, ha anunciado el reclutamiento de pacientes pediátricos en el ensayo Brilliance. Este ensayo clínico de fase 1/2 se inició el año pasado y se basa en la metodología de edición génica CRISPR para eliminar la mutación intrónica c.2991+1655A>G, que produce ARN mensajeros aberrantes (más…)

Ensayo clínico en retinosis pigmentaria para mutaciones en el gen CRB1
10 de abril de 2020

La empresa HORAMA firma un acuerdo de licencia exclusivo con Leiden University Medical Centro dirigido a la investigación en mutaciones del gen CRB1 para tratar las distrofias hereditarias de la retina(DHR). (más…)