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La Fundación Americana Lucha Contra la Ceguera (FFB) se complace en anunciar que Ocugen, Inc., una compañía biofarmacéutica, está realizando un ensayo clínico de seguridad y eficacia de Fase I/II para estudiar un nuevo producto en investigación para la amaurosis congénita de Leber (LCA). ) y actualmente está reclutando pacientes. (más…)
Investigadores del Instituto Nacional del Ojo (NEI), parte de los Institutos Nacionales de la Salud, en Estados Unidos, han desarrollado una terapia génica que rescata los defectos de los cilios en las células de la retina afectadas por un tipo de amaurosis congénita de Leber (LCA), una enfermedad que provoca ceguera en la primera infancia . Usando organoides de retina.derivados de pacientes (más…)
Los resultados de la fase 2/3 de este ensayo clínico denominado Illuminate¨¨para personas con Amaurosis Congénita de Leber, no ha conseguido su objetivo de mejorar agudeza visual corregida (BCVA) ni con los criterios de valoración secundarios. No se observó ningún beneficio en ninguno de los grupos de tratamiento con sepofarsen frente al grupo de control tratado con el tratamiento simulado. (más…)
La empresa Editas Medicine, especializada en el desarrollo de terapias de edición génica, ha anunciado el reclutamiento de pacientes pediátricos en el ensayo Brilliance. Este ensayo clínico de fase 1/2 se inició el año pasado y se basa en la metodología de edición génica CRISPR para eliminar la mutación intrónica c.2991+1655A>G, que produce ARN mensajeros aberrantes (más…)
La empresa HORAMA firma un acuerdo de licencia exclusivo con Leiden University Medical Centro dirigido a la investigación en mutaciones del gen CRB1 para tratar las distrofias hereditarias de la retina(DHR). (más…)