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Archivo para la categoría 'Ensayos clínicos'

Terapia génica prometedora para la distrofia de conos y bastones con mutaciones en los genes RHO, PDE6A o PDE6B.
23 de marzo de 2023

Se anuncia un ensayo clínico de Fase I/II, multicéntrico, de dos etapas, que incluye una fase abierta de escalada de dosis (Paso 1) y una fase de extensión aleatoria con enmascaramiento doble (Paso 2), en 33 sujetos con Distrofia de Conos y bastones avanzada debido a a una mutación en el gen RHO, PDE6A o PDE6B. (más…)

Pacientes con enfermedades de la retina se forman sobre su participación en ensayos clínicos.
19 de enero de 2023

Los afectados por Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR) y otras patologías raras que limitan la visión participarán en la jornada formativa ‘Ensayos Clínicos: Lo que deben saber los pacientes’ organizada por la Asociación Retina Comunidad Valenciana y que tendrá lugar el 19 de enero en Valencia. (más…)

Dan un paso clave hacia un nuevo tratamiento de la ceguera hereditaria.
18 de enero de 2023

imagen maculaDan un paso clave hacia un nuevo tratamiento de la ceguera hereditaria. Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón (OSU), en Estados Unidos, han demostrado en modelo animales la posibilidad de utilizar nanopartículas lipídicas y ARN mensajero, la tecnología en la que se basan las vacunas COVID-19, para tratar la ceguera asociada a una rara enfermedad genética. (más…)

Nuevo ensayo clínico para el gen CEP290 responsable de Amaurosis Congénita de leber (LCA)
3 de enero de 2023

fightingblindness_logoLa Fundación Americana Lucha Contra la Ceguera (FFB) se complace en anunciar que Ocugen, Inc., una compañía biofarmacéutica, está realizando un ensayo clínico de seguridad y eficacia de Fase I/II para estudiar un nuevo producto en investigación para la amaurosis congénita de Leber (LCA). ) y actualmente está reclutando pacientes. (más…)

Comienza el primer ensayo clínico mundial de terapia génica para la diabetes tipo 1.
2 de noviembre de 2022

Las células beta del páncreas producen insulina, que regula los niveles de azúcar en la sangre. Crédito: Kate Patterson/GarvanEl Garvan Institute ha financiado un ensayo clínico para probar cómo las células modificadas genéticamente podrían restaurar la función de la insulina y reducir la necesidad de inmunosupresión en pacientes con diabetes tipo 1. (más…)

La terapia génica mejora rápidamente la visión nocturna en adultos con ceguera congénita.
19 de octubre de 2022

ensayo clinico El Dr. AV Cideciyan y el Dr. SG Jacobson, investigadores principales del ensayo clínico para la ceguera infantil presentan los resultados de este ensayo clínico. (más…)

Descifran el mecanismo de una mutación que provoca la pérdida brusca de visión.
7 de septiembre de 2022

equipo-de-investigacion-de-miranzaEl equipo de investigación de Miranza, ha conseguido avanzar en el conocimiento de la enfermedad de Best, una de las distrofias maculares más prevalentes. El estudio de la Fundación IMO se centra en siete pacientes con distrofias de retina (Stargardt, retinosis pigmentaria, acromatopsia y enfermedad de Best). (más…)

Ensayo clínico con células madre para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.
27 de mayo de 2021

imagen de un ojo

La retinosis pigmentaria (RP) es un grupo de desórdenes genéticos que afectan la capacidad de la retina para responder a la luz, según indican desde la Academia Americana de Oftalmología. Se trata de una enfermedad hereditaria, que causa una pérdida lenta de la visión, aunque, por lo general, las personas que la padecen no quedan completamente ciegas. (más…)

La primera terapia génica en patología ocular llega a España
14 de abril de 2021

La Sanidad Pública española incluye en su cartera de servicios de farmacia el tratamiento Luxturna de la compañía Novartis para el tratamiento de una distrofia hereditaria de retina vinculada a mutaciones en el gen RPE65 que afecta sobre todo a personas en edad pediátrica. (más…)

Estudio para evaluar la seguridad y tolerabilidad de ESTUDIO RODOPSINA
12 de abril de 2021

Ensayo clínico en retinosis pigmentaria en el gen RHO. (más…)