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PYC Therapeutics, un desarrollador de terapias de ARN con sede en Australia, informó los resultados iniciales de su ensayo clínico de fase 1 PLATYPUS en los Estados Unidos para una terapia de ARN conocida como VP-001 para personas con retinosis pigmentaria 11 (RP11) que es causada por mutaciones en el gen PRPF31. (más…)
La empresa de biotecnología Ocugen proporcionó una actualización sobre el ensayo clínico de fase 1/2 para OCU400 , su terapia génica modificadora emergente, que proporciona copias del gen NR2E3 para mejorar la regulación de múltiples funciones en la retina, incluyendo: mantenimiento y desarrollo de fotorreceptores, metabolismo, fototransducción, inflamación y supervivencia celular. (más…)
Se anuncia un ensayo clínico de Fase I/II, multicéntrico, de dos etapas, que incluye una fase abierta de escalada de dosis (Paso 1) y una fase de extensión aleatoria con enmascaramiento doble (Paso 2), en 33 sujetos con Distrofia de Conos y bastones avanzada debido a a una mutación en el gen RHO, PDE6A o PDE6B. (más…)
Los afectados por Distrofias Hereditarias de la Retina (DHR) y otras patologías raras que limitan la visión participarán en la jornada formativa ‘Ensayos Clínicos: Lo que deben saber los pacientes’ organizada por la Asociación Retina Comunidad Valenciana y que tendrá lugar el 19 de enero en Valencia. (más…)
Dan un paso clave hacia un nuevo tratamiento de la ceguera hereditaria. Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón (OSU), en Estados Unidos, han demostrado en modelo animales la posibilidad de utilizar nanopartículas lipídicas y ARN mensajero, la tecnología en la que se basan las vacunas COVID-19, para tratar la ceguera asociada a una rara enfermedad genética. (más…)
La Fundación Americana Lucha Contra la Ceguera (FFB) se complace en anunciar que Ocugen, Inc., una compañía biofarmacéutica, está realizando un ensayo clínico de seguridad y eficacia de Fase I/II para estudiar un nuevo producto en investigación para la amaurosis congénita de Leber (LCA). ) y actualmente está reclutando pacientes. (más…)
El Garvan Institute ha financiado un ensayo clínico para probar cómo las células modificadas genéticamente podrían restaurar la función de la insulina y reducir la necesidad de inmunosupresión en pacientes con diabetes tipo 1. (más…)
El Dr. AV Cideciyan y el Dr. SG Jacobson, investigadores principales del ensayo clínico para la ceguera infantil presentan los resultados de este ensayo clínico. (más…)
El equipo de investigación de Miranza, ha conseguido avanzar en el conocimiento de la enfermedad de Best, una de las distrofias maculares más prevalentes. El estudio de la Fundación IMO se centra en siete pacientes con distrofias de retina (Stargardt, retinosis pigmentaria, acromatopsia y enfermedad de Best). (más…)
imagen de un ojo
La retinosis pigmentaria (RP) es un grupo de desórdenes genéticos que afectan la capacidad de la retina para responder a la luz, según indican desde la Academia Americana de Oftalmología. Se trata de una enfermedad hereditaria, que causa una pérdida lenta de la visión, aunque, por lo general, las personas que la padecen no quedan completamente ciegas. (más…)