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ACDN-01 es el único medicamento genético que está entrando en desarrollo clínico para la enfermedad de Stargardt. (más…)
Sin duda hay mejores y peores vías para abordar el tratamiento del Stargardt. Una de ellas es tratar de reducir los residuos tóxicos derivados del ciclo visual defectuoso que caracteriza a esta enfermedad, que es sin duda una gran idea, pero otra es tratar de conseguirlo disminuyendo no los desechos directamente, sino el propio ciclo visual. (más…)
Ya sabéis que os deseo todo lo mejor y os tengo muy presentes, y aprovechando estas fechas por las que también la ONCE nos hace llegar su peculiar felicitación navideña, quiero haceros llegar mi respuesta, imagino que también peculiar.
El autor de este documento, Jose Muñoz, nos planta numerosas preguntas que consideramos muy necesarias y sobre las que te invitamos a reflexionar (más…)
Prepárate para sumar kilómetros con Es Retina y el equipo StargardGo para apoyar la investigación de las distrofias hereditarias de retina corriendo,caminando, nadando, haciendo ejercicio físico haya donde te encuentres y compartiéndolo en las redes con nosotros. Consigue tu dorsal y muévete con Es Retina.
Acucela Inc. es una compañía de oftalmología en fase clínica especializada en identificar y desarrollar nuevas terapias para tratar y retardar la progresión de enfermedades que amenazan la visión. Esta compañía ha anunciado el pasado 6 de enero que la FDA (Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos) ha otorgado la designación de medicamento huérfano al fármaco estrella de Acucela, el llamado Emixustat clorhidrato (ACU-4429), para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt. La Ley de Medicamentos Huérfanos de Estados Unidos proporciona un estatuto especial a los fármacos y productos biológicos destinados a un tratamiento seguro y efectivo, el diagnóstico o la prevención de enfermedades raras y trastornos que afectan a menos de 200.000 personas en el país. Este es el caso de la enfermedad de Stargardt, que afecta a menos de 40.000 personas en Estados Unidos.
Acontinuación os mostramos algunos de los logros que se están haciendo con células madre humanas en el campo de la terapia de la retina:
En 1909 Stargardt describió por primera vez una enfermedad aparentemente autosómica recesiva en 7 pacientes procedentes de 2 familias que presentaron pérdida visual en las 2 primeras décadas de la vida. Frecuentemente el fondo ocular era normal en un primer momento pero posteriormente evolucionaban hacia la atrofia macular asociada con manchas pequeñas amarillentas profundas alrededor. 50 años más tarde Rosehr examinó dos de los pacientes originales de Stargardt y encontró que mantenían buena función periférica. En 1965 Franceschetti describió un cuadro similar en que las manchas amarillentas se extendían hacia la retina periférica y al que denominó Fundus Flavimaculatus.