Investigadores de la Universidad Miguel Hernández (UMH) de Elche, en colaboración con profesores de la del País Vasco (UPV), han desarrollado una nueva metodología para la terapia génica de enfermedades oculares, como la retinosis pigmentaria, la degeneración macular o la retinosquisis.

El profesor de la UMH Eduardo Fernández, que dirige la Cátedra Bidons Egara, lidera la investigación, realizada en colaboración con el grupo de la profesora de la UPV Alicia Rodríguez.

Según los investigadores, la única forma efectiva de llevar material genético al interior de las células para tratar de corregir problemas genéticos es usar un virus específicamente diseñado para esa tarea.

Sin embargo, esta aproximación presenta algunos problemas de seguridad y una gran limitación en cuanto al tamaño del material genético a transportar.

El objetivo principal de esta línea de trabajo conjunta entre la Cátedra de Investigación Bidons Egara de la UMH y el Laboratorio de Farmacia y Tecnología Farmacéutica de la UPV ha sido el desarrollo de nuevos vectores no virales para transportar material genético al interior de diversos tipos de células de la retina.

Con ello se pretende modular la expresión de varias proteínas que se pueden encontrar alteradas en diversas patologías de la retina para poder revertir, al menos parcialmente, el problema.

Los investigadores han utilizado nanopartículas solidas lípídicas que han sido modificadas especialmente para facilitar su incorporación a las células de la retina y que, además, incorporan moléculas directoras que permiten llevar esas nanopartículas directamente hacia el núcleo celular.

Esta nueva tecnología se ha probado con éxito en animales de investigación en experimentos practicados «in vitro» e «in vivo».

Los investigadores advierten de que, aunque los resultados preliminares son muy prometedores, aún queda mucho trabajo por hacer y consideran muy importante avanzar poco a poco y no crear falsas expectativas.

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