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La Compañía Opus Genetics anuncia la adquisición de los derechos de dos productos candidatos de terapia génica para enfermedades hereditarias de la retina.
jueves, 5 de enero de 2023

Compañía Opus GeneticsLa compañía Opus se propone avanzar en los programas de desarrollo preclínico para la Maculopatía de BEST1 y enfermedades retinianas relacionadas con el gen RHO.

El acuerdo amplía la población de pacientes candidatos de Opus para sus nuevos tratamientos para enfermedades retinianas hereditarias raras.

Esta compañía de terapia génica en etapa clínica prioriza al paciente y desarrolla tratamientos para enfermedades hereditarias de la retina ha adquirido los derechos de dos productos de terapia génica en etapa preclínica candidatos a enfermedades retinianas hereditarias (IRD) de Iveric Bio.

Opus desarrollará los nuevos productos a terapia génica para abordar las enfermedades retinianas hereditarias relacionadas con la bestrofina-1 (BEST1) y la retinitis pigmentosa autosómica dominante mediada por rodopsina ( RHO -adRP), respectivamente.

 

Se estima que las IRD relacionadas con BEST1 afectan aproximadamente a una de cada 69 000 personas, o casi 5000 personas, en los Estados Unidos. La terapia génica BEST1 está diseñada para entregar una copia funcional del gen BEST1 a las células del epitelio pigmentario de la retina para producir la proteína bestrofina-1 y normalizar la homeostasis entre los fotorreceptores y las células del epitelio pigmentario de la retina. RHO -adRP es una de las IRD más comunes y se estima que afecta aproximadamente a una de cada 51 000 personas, o más de 6000 personas, solo en los Estados Unidos.

 

“La adición de estos innovadores programas BEST1 y RHO -adRP aumenta significativamente la población de pacientes que podrían beneficiarse de las terapias Opus y complementa nuestra línea existente de terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina”, dijo Ben Yerxa, PhD, director ejecutivo de Opus. «Opus está construyendo un motor para abordar múltiples IRD, y acuerdos como este nos ayudan a lograr nuestro deseo de crecimiento sostenible de nuestra infraestructura, operaciones, experiencia científica y, en última instancia, nuestro impacto en el paciente, con el objetivo de al menos un IND por año».

 

Opus anticipa completar estudios adicionales de habilitación de IND y presentar un IND para BEST1 en la segunda mitad de 2023.

 

Puedes acceder a la noticia complea en inglés en la siguiente web: https://opusgtx.com/companynews/opus-genetics-announces-acquisition-of-the-rights-to-two-gene-therapy-product-candidates-for-inherited-retinal-diseases/

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