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La terapia génica da una nueva oportunidad a Noa
viernes, 1 de octubre de 2021

Noa de 12 años y afectada de amaurosis, consigue recuperar su visión, gracias al primer tratamiento de terapia génica aprobada en el mundo para una patología visual.

Sin duda, una noticia muy feliz que marcará un antes y un después, en la vida de esta niña y que a su vez, llena de esperanza a todas las personas que estamos afectadas por alguna retinopatía y a nuestras familias, ya que vemos en este avance un paso más cercano hacia la curación.

Noa ha sido la primera niña tratada en España y nos explica feliz que, tras recibir la terapia génica, ha podido guardar su bastón de invidente porque ahora es capaz de ver los escalones.

También destaca que ha aparcado el sistema de lectura braille, pues ahora consigue leer textos en Arial 14 o 16. Este gran logro, fruto de la investigación científica nos llena de alegría e ilusión, porque, por fin, otras niñas y niños podrán ser tratados también a partir de ahora, gracias a que el Sistema Nacional de Salud Español haya incluido en su cartera farmacéutica esta terapia génica, llamada Lux turna de la compañía Novartis.

Pero ¿cómo arbitrar los mecanismos para que el acceso a estas terapias en otros tantos genes sea mucho más rápido? Con el arduo trabajo llevado a cabo por investigadores de todo el mundo, incluida España, se ha permitido que algunas personas afectadas adultas y, sobre todo, nuestros hijos e hijas, puedan mantener su visión e incluso mejorarla, gracias a los tratamientos de terapia génica.

Si echamos la vista atrás, hace 20 años, el doctor Gustavo Aguirre en la Universidad de Cornell y, hoy en día, en la Universidad de Pensilvania, trataba de curar a unos perritos que, curiosamente, perdían la visión al igual que nosotros los humanos. Sus investigaciones demostraron que compartíamos un mismo gen, causante de la pérdida visual.
Lancelot fue el primer perrito curado que confirmó el gran potencial que tenía la terapia génica a la hora de devolver la vista perdida.
En aquellos años, éramos tratados de ilusos, por no decir de locos, cuando decíamos que recuperar la vista perdida era posible y que, apoyando la investigación podíamos conseguirlo.

Sin embargo, en estos tiempos de pandemia que vivimos actualmente y, donde en 9 meses hemos conseguido vacunas que nos pueden proteger de la Covid-19, se ha demostrado que la investigación es nuestro camino.

Una investigación apoyada económicamente y respaldada por las instituciones públicas, que cuando se lo proponen, son capaces de eliminar las barreras burocráticas que a veces nos separan para poner a disposición de la sociedad soluciones sanitarias increíbles.

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