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Novartis se hace con los derechos de la terapia génica Luxturna
lunes, 29 de enero de 2018

La farmacéutica suiza ha entrado en el mercado de la terapia génica gracias a un acuerdo con Spark por valor de $ 170M (€ 137M) para los derechos de la comercialización le LUXTURNA fuera de los EE. UU.

Novartis Pharmaceuticals marcó por primera vez su posición como líder de la terapia génica en 2012 cuando se lanzó al ruedo con la terapia CAR-T. Apenas unos meses después de que la FDA aprobase sus pioneras células T modificadas genéticamente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B, la farmacéutica ha comprado la terapia génica “real deal” con la adquisición de los derechos para comercializar Luxturna, la terapia génica de Spark aprobada recientemente para una enfermedad ocular rara , fuera de los Estados Unidos. El acuerdo es de $ 170M (€ 137M), incluido un pago inicial de $ 105M (€ 85M) y $ 65M (€ 52M) restante, un acontecimiento en la UE.

Luxturna es la primera terapia génica aprobada por la FDA para una enfermedad hereditaria: hace la edición directamente de un gen, el RPE65, mediante el uso de un virus adenoasociado para suministrar una copia normal como reemplazo. Los pacientes sin una copia funcional del gen pierden su visión, y cuando las células de la retina reciben la copia funcional, se restablece la vista.

Spark parece haber aprendido de la desaparición de la primera terapia génica aprobada en Occidente, Glybera, que a pesar de recibir la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) no pudo obtenerla de la FDA debido a problemas de pago. Mientras que Luxturna también tiene un precio increíble, $ 850.000 para ambos ojos, Spark se ha encargado de elaborar un nuevo tipo de plan de pago basado en resultados en un intento de poner el tratamiento a disposición de los 2.000 pacientes que tienen la enfermedad en los Estados Unidos.

Las enfermedades raras, como esta forma de ceguera hereditaria, se han convertido en un gran negocio para la biotecnología. La primera empresa de CRISPR salió a bolsa con una oferta pública inicial en Nasdaq (OPI) de 94 millones de dólares en 2016 para financiar el desarrollo de su candidato aún en estudio preclínico. Desde entonces, varias biotecnologías francesas se han estado haciendo espacio. Entre ellas están Horama, que tiene como objetivo la retininosis pigmentaria y acaba de recaudar € 19M, y GenSight, que se hizo pública en una de las OPI más grandes de 2016 y espera resultados de la Fase III para su tratamiento de la Neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) este año.

Este año bien podría ser el año de la terapia génica con todas estas aprobaciones y adquisiciones.

Traducción: Asociación Mácula Retina
Fuente: http://www.macula-retina.es/novartis-llevara-luxturna-al-resto-del-mundo/

Un comentario sobre “Novartis se hace con los derechos de la terapia génica Luxturna”

  1. Antonio Omar Díaz dice:

    Cuando podría estar aprobado en Argentina, Desde ya gracias, les saludo cordialmente.
    Antonio

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