ProQR Therapeutics realizará un ensayo clínico para la retinosis pigmentaria dominante con el gen de la rodopsina
miércoles, 31 de octubre de 2018
Se espera que en 2019 comience un primer ensayo clínico en Fase 1/2 en humanos en pacientes con adRP.
ProQR Therapeutics, una empresa especializada en cambiar vidas mediante la creación de medicamentos ARN de interferencia para el tratamiento de enfermedades genéticas raras, anunció hoy la firma de un acuerdo con Ionis Pharmaceuticals para autorizar QR-1123 (anteriormente “IONIS-RHO-2.5Rx”), un medicamento ARN para la retinosis pigmentaria autosómica dominante (adRP) causada por la mutación P23H en el gen de la rodopsina (RHO).
Sobre la base de la reciente prueba de concepto con QR-110 en pacientes con LCA10, tenemos confianza en el potencial de las terapias dirigidas de ARN monocatenario para tratar pacientes con enfermedades genéticas oculares”, dijo Daniel A. de Boer, director ejecutivo de ProQR . “Al adquirir los derechos del QR-1123, hemos expandido estratégicamente nuestra gama en enfermedades de la retina. Ionis tiene una gran experiencia en el descubrimiento y desarrollo de fármacos antisentido y esperamos trabajar con ellos en este importante programa. A diferencia de otras moléculas que estamos desarrollando, QR-1123 es un ácido nucleico bloqueado con un mecanismo de acción de desactivación específico de alelo mutante. Si se valida, ampliará aún más el potencial de las terapias dirigidas por ARN en las enfermedades de la retina. Estamos muy contentos de comenzar el desarrollo clínico para explorar el potencial del QR-1123 para ayudar a los pacientes con P23H adRP”.
Las actividades preclínicas fueron completadas por Ionis y se presentaron en la reunión anual de 2015 de la Asociación de Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) y se publicaron en un artículo revisado por pares (Murray y otros en 2015, IOVS). Se ha realizado un estudio de historia natural en pacientes con P23H adRP. Los resultados de este estudio proporcionan información valiosa sobre la progresión de la enfermedad en estos pacientes, que son datos importantes para diseñar el plan de desarrollo clínico.
ProQR espera comenzar un ensayo clínico de Fase 1/2 en pacientes con adRP en 2019, en espera de la presentación y aprobación de la solicitud de IND por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).
Brett P. Monia, Ph.D., director de operaciones y vicepresidente senior de medicina traslacional de Ionis, agregó:
“IONIS-RHO-2.5Rx, ahora QR-1123, es un oligonucleótido antisentido que diseñamos para apuntar específicamente solo al ARNm del gen de la rodopsina causante de la enfermedad, que tiene una única mutación de nucleótido P23H, al tiempo que conserva la expresión del ARNm del gen de la rodopsina normal, que es importante para que el ojo funcione correctamente. IONIS-RHO-2.5Rx fue desarrollado por científicos de Ionis dedicados a descubrir terapias innovadoras para combatir enfermedades en las que ningún otro tratamiento ha demostrado ser efectivo o no lo hay. Creemos que ProQR tiene la experiencia en oftalmología y la experiencia en el desarrollo de oligonucleótidos oculares para llevar rápidamente este programa a su desarrollo clínico y, en última instancia, a los pacientes”.
ACERCA DE QR-1123 (ANTERIORMENTE IONIS-RHO-2.5 RX)
QR-1123 es un primer oligonucleótido en investigación (gapmer) de su clase desarrollado por Ionis Pharmaceuticals utilizando la tecnología antisentido patentada de Ionis para el tratamiento de adRP debido a la mutación P23H en el gen RHO.
El objetivo de la terapia es inhibir la formación de la versión tóxica mutada de la proteína rodopsina mediante la unión específica del ARN mensajero del RHO mutado. La unión de QR-1123 causa la caída específica del alelo del ARN mensajero mutado por un mecanismo llamado escisión mediada por la RNasa H sin afectar el ARN mensajero del RHO normal.
QR-1123 está diseñado para ser administrado por medio de inyecciones intravítreas oculares.
Fuente:https://www.macula-retina.es/ensayo-qr-1123-para-retinosis-pigmentaria-autosomica-dominante-adrp/
31 de octubre de 2018 a las 12:12
Soy paciente de 45 años con retinoids pigmentaría diagnosticada desde hace 25 años y me gustaría saber si puedo participar en algún estudio clínico que ofreciera algún tratamiento para retrasar la progresión de mi enfermedad.
Me siento un poco aislado y discriminado ya que lomo Oftalmologo tratante no me indica ninguna sugerencia, precauciones o alternativas de tratamiento
7 de noviembre de 2018 a las 14:35
Hola, mi nombre es Andrea de Colombia. Tengo 33 años y padezco RP. Gracias a Dios y a ustedes por todos estos avances. Me gustaría estar informada ya que tengo la gran esperanza de poder acceder a estas alternativas antes de perder mi visión. Mil gracias y Dios los bendiga.
27 de noviembre de 2018 a las 22:47
Buenas tarde mi nombre es Deysi Monterías de Perú tengo 36.años hace 3 años tengo R.P veo con los laterales la central nada y los colores son bajos tengo la esperanza de participar en estas alternativas gracias
23 de agosto de 2019 a las 21:03
Hola mi hijo de 31 años con RP desde que nacio, ya le notaba que hacias cosas raras de 2 años cuando caminaba hasta que tuvo 12 o asi me dijeron en Navarra la Dra Goldaracena lo que era y me gustaria que pudiera ser un candidato para participar en el estudio. esa casi ciego , ya lleva baston y esta asociado a la ONCE en España. Muchas gracias.