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Resultados del ensayo clínico en humanos para Amaurosis Congénita de Leber (LCA10) modulado por CEP290
miércoles, 16 de febrero de 2022

Los resultados de la fase 2/3 de este ensayo clínico denominado Illuminate¨¨para personas con Amaurosis Congénita de Leber, no ha conseguido su objetivo de mejorar agudeza visual corregida (BCVA) ni con los criterios de valoración secundarios. No se observó ningún beneficio en ninguno de los grupos de tratamiento con sepofarsen frente al grupo de control tratado con el tratamiento simulado.

¿Qué es LCA10?

La amaurosis congénita de Leber (LCA) es la causa genética más común de ceguera infantil y afecta a unos 15.000 pacientes en el mundo occidental. Para la mayoría de los pacientes, actualmente no existe un tratamiento aprobado disponible. La enfermedad suele aparecer en el primer año de vida y se caracteriza por una pérdida severa de la visión. Otros síntomas pueden incluir movimiento ocular rápido (nistagmo), pinchazo en los ojos, ceguera nocturna y sensibilidad a la luz (fotofobia). Dependiendo de la mutación, la pérdida completa de la visión puede ocurrir durante la primera infancia.

Iluminar

Illuminate es el nombre de un estudio clínico cuyo objetivo era explorar si la terapia de ARN en investigación sepofarsen era eficaz y segura para las personas con LCA10 mediada por CEP290 .

Illuminate , fue un ensayo aleatorizado, controlado de forma simulada, inscribió a 36 participantes de ocho años o más con LCA10 confirmado genéticamente debido a la mutación c.2991+1655A>G (p.Cys998X) en el gen CEP290 .

El estudio se llevó a cabo en 14 sitios de estudio en nueve países.

Los investigadores utilizan los ensayos clínicos para averiguar si los nuevos medicamentos son eficaces y seguros.

El ensayo Illuminate tenía como objetivo averiguar si el producto utilizado  era eficaz para mejorar la visión, seguro y bien tolerado.

Ahora nos tomaremos un tiempo como empresa para analizar más a fondo los datos.

Benjamin R. Yerxa, Director General de la Fundación Lucha contra la Ceguera

“Este no fue el resultado que esperábamos y compartimos la decepción que muchos sienten en la comunidad”, dijo Benjamin R. Yerxa, director ejecutivo de Foundation Fighting Blindness. “Continuaremos trabajando junto con ProQR para aprender más de los análisis en curso y mientras trabajan para avanzar en las terapias de ARN para ayudar potencialmente a niños, adultos y familias que se ven afectados por enfermedades oculares genéticas raras”.

Fuente oficial : https://www.proqr.com/community-stories-and-news/phase-23-illuminate-trial-results-of-sepofarsen-in-cep290-mediated-lca10

 

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