Terapia génica prometedora para la distrofia de conos y bastones con mutaciones en los genes RHO, PDE6A o PDE6B.
jueves, 23 de marzo de 2023
Se anuncia un ensayo clÃnico de Fase I/II, multicéntrico, de dos etapas, que incluye una fase abierta de escalada de dosis (Paso 1) y una fase de extensión aleatoria con enmascaramiento doble (Paso 2), en 33 sujetos con Distrofia de Conos y bastones avanzada debido a a una mutación en el gen RHO, PDE6A o PDE6B.
Fuente en inglés: https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05748873?term=retinitis+pigmentosa